业绩总结 - GAN项目预计在美国和欧洲有2400名患者，代表超过20亿美元的近期商业机会[13] - TSHA-120在GAN小鼠模型中显示出改善背根神经节病理的预临床数据[13] - MFM32总分显示所有年龄组患者随时间均匀下降，平均每年下降约8分[37] - TSHA-120的主要疗效终点为MFM32，4分的变化被认为具有临床意义[37] 临床研究与数据 - TSHA-120在临床试验中共注射了14名患者，所有患者均超过5岁[59] - TSHA-120的剂量为1.2 x 10^14 vg和1.8 x 10^14 vg的组别显示出统计学上显著的疾病进展减缓[61] - 1.8 x 10^14 vg剂量组的患者平均年下降幅度改善了7.78分，而1.2 x 10^14 vg剂量组的患者平均年下降幅度改善了6.09分[77] - TSHA-120在治疗后显示出几乎100%的概率实现临床上有意义的疾病减缓，而1.2 x 10^14 vg剂量组的概率约为85%[83] - TSHA-120在多次剂量下耐受良好，没有显著的急性或亚急性炎症迹象[61] - 在动物模型中，TSHA-120在注射后1年内未观察到毒性[45] - TSHA-120在18个月大的GAN小鼠模型中表现出显著的运动功能改善[47] - TSHA-120的临床试验NCT02362438显示出良好的安全性和有效性[60] - TSHA-120获得孤儿药和罕见儿科疾病的认证[42] - TSHA-120的预临床数据已在多个科学期刊上发表[45] 未来展望与战略 - 公司计划尽快与美国、欧盟和日本的监管机构接洽，确定监管路径[13] - 收购GAN项目的权利为550万美元的预付款，临床、监管和商业里程碑的总额可达1930万美元[21] - 公司将加速建立商业基础设施，以支持患者识别、支付方参与和产品分销[13] - GAN项目的战略价值在于满足未满足的医疗需求，适用于单基因中枢神经系统疾病[15] - 预计到2021年底，Taysha将有4个开放的IND/CTA，包括Rett综合症项目[105] - Taysha在2021年上半年启动了内部cGMP设施的建设，以支持其研发活动[105] - Taysha计划在美国和欧盟启动新的临床试验站点，以扩大其临床研究[104] - 预计在未来18个月内将有多个价值创造的催化剂[105] 其他信息 - GAN项目的临床研究为历史上首个进行脊髓内给药的基因治疗研究[13] - 该项目的临床数据表明疾病进展的停止[15] - Taysha的GAN项目使其成为可持续的关键阶段基因治疗公司，预计在美国和欧盟有2400名患者，代表超过20亿美元的短期商业机会[103] - TSHA-120的临床试验显示在治疗剂量下，疾病进展明显停止，多个患者在治疗后超过3年仍保持长期耐受性[103] - 计划在2021年底前完成NIH数据转移，并启动商业级GMP材料的生产[104] - GAN临床项目的总载量为3.5 x 10^14 vg，正在进行中[105]