业绩总结 - UBX1325在12周的DME研究中显示出安全性和有效性数据，预计将在2022年中期公布[5] - UBX1325在24周的DME研究中也将提供安全性和有效性数据，预计在2022年年底前公布[5] - 在临床试验中，UBX1325的单次注射后，50%的患者可实现6个月的无治疗间隔[34] - 在针对DME患者的研究中，12周后，≥5字母的视力改善率为60.3%，≥10字母的改善率为37.1%[29] - UBX1325在DME患者中，注射后6个月内，约62.5%的患者未达到救助标准[61] - 在DME患者中，注射UBX1325后，平均视力改善约10个ETDRS字母，且该改善在6个月内持续[51] - 在DME患者中，注射UBX1325后，中心亚区厚度（CST）从基线减少，显示出结构改善[51] - 在nAMD患者中，80%的患者在12周内未达到救助标准[75] - UBX1325的安全性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件[51] - 在DME患者中，注射UBX1325后，62.5%的患者在6个月内未出现视力下降超过10个ETDRS字母[61] - 在nAMD患者中，注射UBX1325后，平均视力改善在24周内达到显著水平[68] - UBX1325在临床试验中表现出较传统治疗方法更高的疗效和耐久性[44] - UBX1325在nAMD患者中，经过24周的治疗，BCVA（最佳矫正视力）改善，CST（中心视网膜厚度）和SRF（视网膜下液体）减少[88] 研发与市场扩张 - UBX1325的机制有望克服当前标准治疗的局限性，具有良好的安全性、药代动力学特征和疾病修饰潜力[4] - 公司正在扩展其管线，专注于眼科领域，同时探索神经学及其他潜在后续适应症[5] - 公司预计在2022年中期公布Tie2/VEGF双特异性抗体的预临床数据，以支持高级候选药物的选择[6] - 预计在2022年年底前，UBX1325的16周安全性和有效性数据将从湿性AMD研究中公布[6] - 预计在2023年下半年进行DME的48周延长研究[112] 临床试验与风险 - DME的Phase 2a研究设计中，患者需在前6个月内接受至少3次抗VEGF（血管内皮生长因子）治疗，且CST需≥300 µm[96] - nAMD的Phase 2研究设计中，患者需在前6个月内接受至少3次抗VEGF治疗，且需在入组前4-8周内接受最后一次抗VEGF治疗[99] - Phase 1 SAD（单剂量上升）研究中，nAMD患者的招募已完成，样本量为7人，主要评估安全性和耐受性[108] - DME的Phase 2研究正在招募患者，样本量为62人，主要评估安全性、耐受性及单次IVT（玻璃体内注射）的活性证据[108] - UBX1325的临床程序包括Phase 1和Phase 2研究，预计在2022年上半年进行nAMD的多中心、随机、双盲研究[108] - 公司在药物开发过程中面临COVID-19疫情的风险，可能会影响临床试验的患者招募[2] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8850万美元[153] - 公司专注于资本配置，以延长现金使用期限至2023年第一季度，资助UBX1325第二阶段概念验证研究并推进眼科管线项目[153]