财务数据和关键指标变化 - 2021财年第二季度整体净收入同比增长34%至1330万美元，美国处方业务创季度销售记录达1030万美元，同比增长48% [75] - 第二季度毛利润为1090万美元，占净收入的82%，上年同期为740万美元，占比75%，增长主要源于美国FC2处方业务销售增加 [76] - 第二季度运营费用增至1240万美元，研发成本为760万美元，运营亏损为150万美元，非运营费用为140万美元，税收支出为2.2万美元，净亏损为280万美元，摊薄后每股亏损0.04美元 [77][78] - 2021财年前六个月总净收入同比增长36%至2800万美元，美国处方业务净收入增长49%至1940万美元，全球公共部门业务增长11%至770万美元 [79][80] - 前六个月毛利润为2170万美元，占净收入的78%，上年同期为1470万美元，占比72%，增长主要由于美国处方业务增加 [81] - 前六个月运营费用增加560万美元至2240万美元，主要因研发成本增加400万美元至1330万美元，运营收入为1770万美元，上年同期为运营亏损210万美元，非运营费用为320万美元，税收支出为10万美元，净收入为1440万美元，摊薄后每股收益0.18美元，剔除PREBOOST出售收益后，调整后净亏损为400万美元，摊薄后每股亏损0.06美元 [82][83][85] - 截至2021年3月31日，现金余额为1.367亿美元，应收账款为510万美元，净营运资金为1.372亿美元，2020年9月30日为1230万美元，前六个月经营活动使用现金190万美元，上年同期为490万美元 [86][87] 各条业务线数据和关键指标变化 性健康业务 - 美国处方渠道2021财年年初至今销售24.72万单位，2020财年同期为17.19万单位，增长44% [74] 前列腺癌药物业务 - Sabizabulin的Ib期研究中，Ib部分招募39名男性，II部分招募41名男性，II部分已完全招募且仍在进行，安全性与AR靶向药物相似，长期每日慢性给药可行且安全，部分患者治疗两年无肿瘤进展，推荐的II期63毫克口服日剂量下，常见不良反应多为一级和二级腹泻、疲劳和恶心，无中性粒细胞减少、严重神经毒性或脱发报告，研究取得了有前景且显著的疗效结果，PSA下降和反应、客观和持久的肿瘤反应包括部分和完全反应，接受至少一剂63毫克sabizabulin的男性中位影像学无进展生存期为12个月，II部分中位无进展生存期尚未达到 [11][12][13] - VERU - 100的GMP生产扩大已完成，计划本月底开始在约35名男性中进行开放标签II期研究评估剂量，开放标签III期注册研究预计2021年底开始，将评估约100名激素敏感性转移性前列腺癌男性患者的疗效和安全性 [27] 乳腺癌药物业务 - Enobosarm在两项涉及150名AR阳性、ER阳性转移性乳腺癌女性的II期研究中表现良好，G200802 II期研究中，9毫克剂量组临床获益率为32%，客观肿瘤反应率为29.4%，安全性良好，生活质量测量显示整体改善，对AR阳性、ER阳性转移性乳腺癌且对雌激素受体阻断剂和CDK 4/6抑制剂耐药患者的亚组分析显示，24周临床获益率为50%，最佳客观肿瘤反应为30%，包括两个完全反应和一个部分反应，9毫克组总体平均影像学无进展生存期为10个月 [39][40][43] - Sabizabulin用于治疗紫杉烷化疗耐药转移性三阴性乳腺癌的Ib期临床研究正在进行，计划提交IND并启动开放标签三臂IIb期临床研究，评估sabizabulin、sabizabulin加Trodelvy组合与Trodelvy单独使用治疗约150名至少接受过两种全身化疗（包括静脉紫杉烷）的转移性三阴性乳腺癌患者的疗效和安全性，预计2021年第三季度开始 [56][58] COVID - 19研究业务 - Sabizabulin的II期临床试验中，主要疗效终点为第29天无呼吸衰竭存活患者比例，sabizabulin治疗组治疗失败率为5.6%，安慰剂组为30%，相对减少81%，次要终点方面，sabizabulin治疗组死亡率从安慰剂组的30%降至5.3%，相对减少82%，ICU天数从9.55天降至3天，机械通气天数从5.4天降至1.6天，安全性良好 [61][62][63] - 公司本周预计在治疗有急性呼吸窘迫综合征高风险的住院COVID - 19患者的III期研究中招募第一名患者，FDA同意的III期试验为双盲、多中心、多国、2:1安慰剂对照试验，评估9毫克sabizabulin每日口服剂量最多21天与安慰剂对比，共300名患者，200名接受sabizabulin治疗，100名接受安慰剂，主要疗效终点为研究至第80天死亡患者比例，预计年底完成招募 [59][64][65] 泌尿学产品业务 - TADFIN的NDA于2月提交给FDA，4月被接受，PDUFA决定日期为2021年12月，若获批计划通过第三方远程医疗渠道推出 [71] 各个市场数据和关键指标变化 - COVID - 19感染率和住院率仍处于严重水平，全球病例数处于疫情开始以来的最高水平，有变异和双重变异病毒株，部分人群不愿或无法获得有效疫苗 [67] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是临床后期肿瘤生物制药公司，专注于开发治疗前列腺癌和乳腺癌的新药，将性健康商业业务产生的现金投入肿瘤药物候选物的临床开发 [6] - 预计2021年启动多达四项肿瘤适应症的注册临床试验和sabizabulin治疗COVID - 19的额外III期注册临床试验，共五项潜在的注册启用临床试验 [9] - 公司继续探索其传统女性健康公司业务（营销FC2女性避孕套/内部避孕套）的战略替代方案，包括继续运营该业务 [92] - 在前列腺癌市场，sabizabulin若获批将满足转移性前列腺癌市场的很大一部分需求，目前雄激素受体靶向药物使用前移，许多患者进展或失败后可从sabizabulin获益，且其口服给药和类似的副作用谱可能使其可由泌尿科医生处方 [19][21][22] - 在乳腺癌市场，enobosarm针对AR阳性、ER阳性HER2阴性转移性乳腺癌，引入了一种新型内分泌疗法，可用于对ER阻断剂和CDK 4/6抑制剂耐药的患者，公司计划开展两项enobosarm相关项目，一项评估单药治疗，另一项评估与CDK 4/6抑制剂的联合治疗 [45][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司基本面强劲，本季度财务表现出色，美国FC2处方净收入创纪录，推动了临床项目进展，预计今年收入创纪录，性健康业务表现强劲，TADFIN有望带来额外收入，加上强大的现金状况，公司有能力投资肿瘤药物候选物的临床开发和sabizabulin的COVID - 19 III期临床研究 [90][91] - 公司认为sabizabulin具有抗炎和抗病毒特性以及良好的安全性，可成为治疗COVID - 19的口服疗法，尽管不是公司的主要重点，但仍有资源进行III期试验而不影响其他癌症药物的临床开发 [68][69] 其他重要信息 - 公司有美国联邦税收目的的净运营亏损结转4170万美元，其中1350万美元将于2038年到期，2820万美元可无限期结转，英国子公司有6130万美元的净运营亏损结转且不会到期 [84] - 公司已与大型诊断公司合作，计划与III期ARTEST研究并行开发雄激素受体伴随诊断测试 [54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于sabizabulin重新配方的推动因素、额外运营工作及enobosarm开发项目中AR表达水平和伴随诊断的预期 - 重新配方是因为药物开发通常从低成本方式开始，III期需使用待上市形式，PK研究显示新配方口服生物利用度更好，32毫克剂量相当于63毫克剂量，且可能减少与未吸收残留药物相关的副作用，无需额外工作，该配方将用于多个临床试验 [99][100] - AR表达是真正的靶向标记，ASCO会议将展示支持数据，包括客观肿瘤反应、临床获益率、影像学无进展生存期等与AR表达的相关性，需要伴随诊断来识别最可能有反应的女性患者，公司正在与专业公司讨论合作，伴随诊断可作为乳腺癌初始分子特征化的一部分，有助于营销，虽然可能减少患者数量，但仍有大量符合条件的患者 [101][102][107] 问题2: 出售女性避孕套业务的紧迫性以及enobosarm II期联合研究是否为注册研究 - 女性健康业务处于增长轨迹，利润率高，营销和销售成本低，资金可用于投资项目，目前公司资金充足，不急于出售，会探索各种选择以实现股东利益最大化 [110][111][113] - enobosarm的II期联合研究不是注册试验，而是为III期研究提供信息，以确认在二线治疗中的效果 [115] 问题3: ARTEST研究中探索性CDK 4/6抑制剂臂是否不再包含以及enobosarm的维持使用模式 - 探索性臂已从III期研究中移除，使III期研究更简单，III期为enobosarm单药治疗与另一种雌激素阻断剂对比，二线联合治疗的II期研究将使用ademaciclib加enobosarm与标准雌激素受体阻断剂对比，是两个独立项目，增加了enobosarm项目的深度和广度 [118][119][120] - 在现实世界中，由于以影像学无进展生存期为终点，患者可一直使用enobosarm直到病情进展，类似于内分泌疗法，无需进行维持研究 [122] 问题4: COVID - 19试验中不同地区标准护理差异对结果的影响以及III期选择60天终点的因素 - 不同地区情况不同，但公司认为以死亡率为终点可减少其他变量的影响，即使在不同地理区域，也能通过分析各地区贡献得出最终结果，公司将积极确保年底完成试验招募 [124][125][128] - 选择60天终点是为了更全面地捕捉信息，虽然大部分不良情况在29天内可观察到，但60天能使死亡率数据更可靠 [129][130] 问题5: 9毫克、32毫克剂量的sabizabulin是否首次用于各自患者群体以及多项试验启动后运营费用的趋势 - 是首次使用，但通过PK研究证明了新剂量与之前剂量的等效性，且药物水平与II期研究一致，FDA已认可这些剂量 [132] - 研发费用已从去年同期的季度390万美元增至750万美元，前六个月从920万美元增至1350万美元，随着今年多项试验的开展，费用将继续缓慢增加 [135]