财务数据和关键指标变化 - 2020财年第二季度，公司净收入从去年同期的700万美元增至990万美元，增长43%；毛利润从460万美元增至740万美元，增长61%；毛利率从66%增至75%；运营费用增加100万美元至770万美元；非运营费用为64.4万美元；税收优惠为13.3万美元；净亏损为81.1万美元，合每股摊薄亏损0.01美元，去年同期净亏损为400万美元，合每股摊薄亏损0.06美元 [55][57][58] - 2020财年前六个月，公司净收入从去年同期的1330万美元增至2050万美元，增长54%；毛利润从930万美元增至1470万美元，增长59%；毛利率从69%增至72%；运营费用增加440万美元至1680万美元；非运营费用为220万美元；税收优惠为21万美元；净亏损为410万美元，合每股摊薄亏损0.06美元，去年同期净亏损为620万美元，合每股摊薄亏损0.10美元 [59][60][62] - 截至2020年3月31日，公司现金余额为260万美元，应收账款为580万美元；2020年前六个月运营活动使用现金490万美元 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 前列腺癌药物VERU - 111 - 1b/2期临床研究的1b期部分，从美国7个临床点招募39名受试者，确定最大耐受剂量为72毫克，63毫克及以下剂量常见不良反应为轻度至中度恶心、呕吐、腹泻和疲劳，无神经毒性和中性粒细胞减少症报告 [11][14] - 8名接受至少四个21天周期口服VERU - 111的患者中，75%的患者PSA水平下降，50%的患者PSA下降≥30%，25%的患者PSA下降≥50%；25%的患者出现客观肿瘤反应，63%的患者病情稳定；反应持续时间超过12周，中位反应持续时间未达到，平均为10个月 [15][16][17] - 已启动开放标签2期临床试验，预计本季度完成招募；计划下季度与FDA讨论III期注册试验设计 [19][20] 前列腺癌药物VERU - 100 - 是一种长效促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，设计为小体积皮下三个月长效注射剂，无需负荷剂量，可立即抑制睾酮，无睾酮激增和微小升高问题 [28] - 公司计划开展单臂开放标签多中心剂量探索2期临床试验（约35名男性），随后进行单臂开放标签多中心3期临床试验（约100名男性）；因COVID - 19影响，项目至少延迟一个季度，预计2020年下半年提交研究性新药申请，2020年第四季度开始开放标签2期研究 [30][31] 药物Zuclomiphene - 一项多中心、双盲、安慰剂对照、剂量探索2期研究中，招募93名男性，评估10毫克和50毫克两种剂量与安慰剂对比；确定10毫克为无效应剂量，50毫克显示出雌激素活性，可降低潮热频率；药物耐受性良好，未收到男性乳房发育、乳房疼痛或静脉血栓栓塞事件报告 [34][35][36] - 因COVID - 19影响，与FDA的2期结束面对面会议将延迟，以确定可获批的3期临床项目设计 [36] 商业产品 - FC2内部避孕套和PREBOOST/Roman Swipes（用于早泄的4%苯佐卡因湿巾）带来收入增长；预计2020年末至2021年初提交TADFIN的新药申请（NDA），为临床开发项目提供更多资源 [45][46] - 2020财年第二季度，FC2处方业务收入从去年同期的260万美元增至700万美元，增长168%；2019财年全年销售15.9万个FC2处方单位，2020财年前两个季度销售17.1891万个 [48] - 2020财年第二季度，商业部门净收入从去年同期的700万美元增至990万美元，增长43%；毛利润从460万美元增至740万美元，增长61%；运营收入从280万美元大幅增至620万美元；2020财年至今净收入为2050万美元，去年同期为1330万美元，增长54%；运营收入为1200万美元，去年同期为620万美元，增长94.6% [49] 各个市场数据和关键指标变化 - 据Accuvia数据，2018年用于晚期前列腺癌的口服药物阿比特龙和恩杂鲁胺全球年销售额超过60亿美元，美国销售额为31亿美元；VERU - 111目前针对的对新型雄激素阻断剂治疗失败的患者群体，估计全球年市场规模达50亿美元 [24] - 目前全球雄激素剥夺疗法（ADT）市场规模为26亿美元，VERU - 100若获批，有望解决当前市场的不足 [33] - 公司估计柠檬酸Zuclomiphene在美国的峰值收入潜力在5.8亿至6.39亿美元之间，目前该适应症尚无FDA批准药物 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司专注于肿瘤学和泌尿学，致力于开发治疗前列腺癌的新药，将重点放在VERU - 111的III期注册试验上，以尽快获得批准 [21][68] - 继续推进VERU - 100、Zuclomiphene的临床试验，以及TADFIN的新药申请和商业化 [30][36][52] - 因COVID - 19大流行，公司将探索VERU - 111治疗COVID - 19的潜力，已获得FDA批准开展2期临床试验 [38][40][41] 行业竞争 - VERU - 111面临的竞争主要来自PARP抑制剂（如阿斯利康、默克、辉瑞支持研发的药物），但这些药物针对有特定基因突变的患者，约占患者群体的5% - 15%，其余85% - 95%的患者需要不同机制的药物 [120][122] - 雄激素受体降解剂可能会蚕食雄激素阻断剂的患者群体，不会带来增量收益 [122] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司商业业务表现良好，FC2美国处方业务和PREBOOST/Roman Swipes销售持续增长，预计2020财年剩余时间和2021财年初收入将继续强劲增长 [47][66][67] - 公司有望通过商业业务收入为前列腺癌和其他癌症药物研发提供资金，推动临床项目进展 [50][64][67] - 未来几个月到一年，公司预计会有一系列积极消息，包括VERU - 111、VERU - 100、Zuclomiphene的临床试验结果和进展，以及TADFIN的新药申请提交等 [69][70] 其他重要信息 - 公司拥有VERU - 111的强大知识产权保护，美国物质组成专利2031年到期，可能延长至2036年，前列腺癌使用方法专利2031年到期；在欧盟和日本等主要市场也有相关专利 [22] - 公司赢得南非75%的招标，未来三年预计提供价值约3000万美元的产品，预计本财年第三季度开始大量发货 [56] - 公司已申请美国卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展局（BARDA）和美国国防部国防高级研究计划局（DARPA）的赠款，以加速VERU - 111治疗COVID - 19的临床开发 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请阐述VERU - 111的III期设计，包括患者数量、医生使用的门槛，以及COVID - 19项目是否为潜在创收机会 - 公司参考Alaparib研究设计VERU - 111的III期试验，预计试验规模在250 - 300人，终点为基于影像学的无进展生存期，与替代雄激素阻断剂对比，需达到约3.4 - 3.6个月的门槛；认为VERU - 111在1b期的中位反应持续时间为10个月，有信心达到该门槛 [75][78][79] - 公司认为VERU - 111有双重活性，COVID - 19项目的终点“存活且无呼吸窘迫”具有临床意义；希望获得非稀释性资金进行药物开发和生产，若产品有效，将为公司带来巨大收益，不仅针对COVID - 19，还可能用于其他冠状病毒 [81][83][87] 问题2：如何将VERU - 111提前用于晚期前列腺癌治疗范式，COVID - 19项目的剂量是否与肿瘤学相同 - COVID - 19项目使用的剂量为18毫克，低于肿瘤学的63毫克，因为抗病毒和抗癌药物的需求不同 [96] - VERU - 111在1b期显示出适合泌尿科医生给药的副作用特征，可考虑用于非转移性去势抵抗且雄激素阻断耐药的患者，以及激素敏感疾病患者的治疗；但目前公司需专注于转移性去势抵抗性前列腺癌的III期试验 [99][101][103] 问题3：COVID - 19试验是否计划招募接受过瑞德西韦或其他药物治疗但无反应的患者 - 目前不计划招募，因为有大量符合条件的患者，为使研究更有信息价值，将聚焦于被重症监护专家认为有急性呼吸窘迫综合征高风险的患者；公司认为瑞德西韦等药物的疗效存在疑问，而VERU - 111有不同的作用机制，可针对病毒及其后遗症 [106][107][109] 问题4：请提供马来西亚工厂的现状，以及如何看待VERU - 111未来的竞争格局 - 公司在美国储备了FC2处方产品，未受供应中断影响；国外业务方面，部分政府关闭导致发货受阻，但美国业务弥补了损失；马来西亚工厂已重新开工，产能约为50% - 60%，能够满足客户需求 [116][117][118] - 公司认为尽管竞争对手有更大的资产负债表，但自身在2.5年内将VERU - 111推进到注册试验阶段，效率很高；目前市场上的竞争药物如紫杉烷类、前列腺免疫疗法、放射性同位素药物等，与VERU - 111的适用患者群体不同；PARP抑制剂针对特定基因突变患者，VERU - 111可与它们共存；雄激素受体降解剂可能不会带来增量收益 [119][120][122] 问题5：是否有VERU - 111抗病毒特性的更多数据，能否治疗中度COVID - 19患者，目前药物是否足够支持前列腺癌和COVID - 19试验 - 目前没有针对COVID - 19的动物数据，但有数据表明秋水仙碱具有抗病毒和抗炎活性，VERU - 111与秋水仙碱作用机制相似，且在体外试验中比秋水仙碱更有效 [129][130] - 公司认为VERU - 111的抗炎成分可能是关键，先在重症患者中进行试验，若有信号，再考虑用于中度患者 [131] - 公司目前有足够药物支持前列腺癌和COVID - 19试验，但不足以满足美国或全球需求；若试验成功，公司已确定可帮助扩大生产的来源，但需获得政府非稀释性资金支持 [132]