业绩总结 - VK2809在生物标志物方面显示出显著的疗效，经过8周治疗，肝脂肪含量减少高达70.0%[25] - VK2809在治疗NASH模型中，肝纤维化的改善达到50.2%至60.2%[27] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组减少23.7 mg/dL，10 mg QD组减少28.3 mg/dL[38] - VK2809在8周内对总脂质的减少达到79.5%[25] - VK2809在8周内对甘油三酯的减少达到64.6%[25] - VK2809在8周内对NAS评分的改善达到39.7%[25] - VK2809在8周内对肝脏中I型胶原蛋白的减少达到46.3%[27] - VK2809在8周内对羟脯氨酸的减少达到60.2%[27] - VK2809在临床试验中表现出良好的耐受性，没有毒性证据[26] - VK2809的临床试验阶段包括Phase 1b和Phase 2b，正在进行中[11] - VK2809在12周内的治疗中，88%的患者实现了≥30%的肝脂肪减少，70%的患者实现了≥50%的减少[62] - VK2809治疗组的肝脂肪相较于基线的变化为-53.8%（5 mg QD），-56.5%（10 mg QOD），-59.7%（10 mg QD）[41] - VK2809治疗组在12周内未观察到严重不良事件（SAEs），且患者的安全性良好[57] - VK2809治疗组的平均ALT和AST水平相较于安慰剂组在12周时显著降低[58] - VK2809治疗组在12周内的肝脂肪减少与LDL-C、甘油三酯和动脉粥样硬化蛋白Apo B的显著降低相关[62] - VK2809治疗组在12周后，70%的患者在停药28天后仍保持反应状态[62] - VK2809在不同的NASH风险因素下均表现出一致的效果，包括ALT升高、BMI≥30、以及西班牙裔人群[62] - VK0214在12周的给药后，血浆甘油三酯减少42.0%，血浆胆固醇减少79.7%，肝脏甘油三酯减少76.6%，肝脏胆固醇减少54.3%[93] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，肝脏C26:0减少19%，脊髓C26:0减少15%，大脑C20:0减少34%，大脑C26:0减少11%[110] - VK0214在14天内对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的影响显示，基线值为139.7 mg/dL，经过VK0214 100 mg治疗后，LDL-C减少约20%[112] - VK0214在14天内对载脂蛋白B（ApoB）的影响显示，基线值为89.5 mg/dL，经过VK0214 100 mg治疗后，ApoB减少约28.2%[117] - VK0214的初步脂质数据表明，其疗效与VK2809相似，支持在腺肌萎缩症（AMN）患者中进一步研究[120] - VK0214在多种模型中表现出强大的脂质降低效果，显示出其作为选择性甲状腺受体β激动剂的潜力[93] - VK0214的p值均小于0.0001，表明结果具有统计学显著性[93] - VK0214的给药方案为口服，每日一次，显示出良好的药代动力学特征[93] - VK0214在X-ALD患者的X-ALD纤维母细胞中成功诱导ABCD2表达，显示出其潜在的治疗效果[103] 财务数据 - 截至2022年9月30日，公司的流通股数为76,688,000股，期权和限制性股票单位为7,061,000股，总股份（包括期权和认股权证）为83,764,000股[125] - 2022年截至目前的现金消耗为47,080,000美元，投资总额为155,023,000美元[125] 研发进展 - VK0214在进行的Phase 1b研究中，针对成年男性的腺髓鞘营养不良患者，正在评估安全性和耐受性[124] - VK0214显示出在6周内快速和在25周内逐步降低血浆、脑、脊髓和肝脏中的VLCFA的潜力[124] - VK2809和VK2735分别为NASH和代谢疾病开发的选择性甲状腺受体β激动剂，均在进行临床试验[129] - VK0214作为针对X-ALD的选择性甲状腺受体β激动剂，Phase 1b研究正在进行中[129]