业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量减少，8周后总脂肪减少幅度达到79.5%[21] - VK2809在治疗NASH模型中，纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少幅度分别为50.2%、60.2%和46.3%[23] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组减少23.7 mg/dL，10 mg QOD组减少27.1 mg/dL，10 mg QD组减少28.3 mg/dL[30] - VK2809的治疗在8周内表现出良好的耐受性，没有毒性证据[22] - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的联合组别中，88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[35] - VK2809在12周内的MRI-PDFF显示出一致的肝脂肪减少，且与基线ALT、BMI等风险因素无关[37] - VK2809在12周内显著降低了LDL-C、甘油三酯和动脉粥样硬化蛋白Apo B、Lp(a)水平，显示出潜在的长期心血管益处[43] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件，且各组间的停药情况平衡[43] - VK2809的p值在与安慰剂比较时，5 mg QD组为0.0002，10 mg QOD组为0.0048，显示出显著性[35] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，血浆VLCFA水平持续减少，C26:0减少29%，C24:0减少21%，C22:0减少43%，C20:0减少54%[67] - VK0214在14天内对LDL-C的影响显示，5 mg组减少3.8%，10 mg组减少12.5%，25 mg组减少21.4%，50 mg组减少19.5%，75 mg组减少19.1%，100 mg组减少18.9%[73] - VK0214在14天内对甘油三酯的影响显示，5 mg组减少4.9%，10 mg组减少6.7%，25 mg组减少36.8%，50 mg组减少45.0%，75 mg组减少39.1%，100 mg组减少39.1%[76] - VK0214在治疗过程中未观察到严重不良事件，整体安全性和耐受性良好[85] - VK0214的药代动力学特征良好，支持每日一次给药的可预测暴露[85] - VK0214在健康志愿者中的初步数据表明其具有良好的安全性和降脂效果[90] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对生物标志物的改善显示出良好前景[8] - VK0214的Phase 1b研究正在进行中，针对X-ALD的治疗显示出关键生物标志物的改善[8] - 公司计划在未来几个月内启动临床开发的主要候选药物[114] - VK2809在NASH和脂质疾病项目中，二期临床结果显示肝脏脂肪含量和脂质显著减少[119] - VK0214在罕见疾病项目中，进行中的一期临床研究显示关键生物标志物改善[119] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗药物，临床项目展示了最佳的疗效数据[119] 用户数据 - VK2809的治疗效果在不同的NASH风险因素中保持一致，包括ALT升高、BMI≥30 kg/m²和西班牙裔人群[43] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持响应状态[43] - VK2735、VK2736和VK2737在21天给药后，体重减少的百分比分别为-18.4%、-26.7%和-27.2%[104] - VK2735、VK2736和VK2737在21天给药后，血糖减少的百分比分别为-7.3%、-21.9%和-20.7%[109] - VK2735、VK2736和VK2737在21天给药后，血浆胰岛素减少的百分比分别为-34.8%、-55.0%和-56.8%[110] 财务信息 - 公司在2021年现金和短期投资总额为202,103千美元[115] - 2021年现金消耗为46,283千美元[115] - 公司总股份（包括期权、限制性股票单位和认股权证）为83,785千股[115]