业绩总结 - VK2809在8周内显著降低了肝脂肪含量，减少幅度达到70.0%[22] - VK2809在治疗NASH模型中，肝纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少幅度分别为50.2%、60.2%和46.3%[29] - VK2809在12周内显著降低了LDL-C，5 mg QD组的平均降低为23.7 mg/dL，10 mg QOD组为27.1 mg/dL，10 mg QD组为28.3 mg/dL[40] - VK2809治疗组的LDL-C相对基线的变化百分比分别为-14.7%、-18.9%和-18.3%[40] - VK2809治疗组中，88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少，安慰剂组为0%[45] - VK2809治疗组中，70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少，安慰剂组为16.7%[45] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的中位基线肝脂肪为12.0%，减少幅度为78%[43] - VK2809治疗组在12周内，平均ALT和AST水平相较于安慰剂组显著降低[60] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件(SAE)，且各组间的停药情况平衡[64] 用户数据 - VK2809在高风险亚组中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[64] - VK2809在治疗后4周，70%的患者仍然保持响应状态[64] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的几率相关[45] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行针对X-ALD患者的1b期临床试验[8] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，观察到持久且逐步减少的血浆VLCFA水平[86] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在肝脏和脊髓中[89] - VK0214在体内数据中显示出关键生物标志物的改善[97] - VK0214被认为是针对X-ALD的最佳口服小分子TRβ治疗药物，FDA已授予孤儿药地位[92] 市场扩张和并购 - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗药物[97] 财务数据 - 截至2021年6月30日，公司的流通股数为78,190,000股[95] - 截至2021年6月30日，公司的现金消耗为20,128,000美元[95] - 截至2021年6月30日，公司总投资为228,258,000美元[95] - 公司的总股本、期权、限制性股票单位和认股权证总计为83,642,000股[95] 其他新策略和有价值的信息 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性使其在肝脏靶向给药，降低系统性副作用风险[19] - VK2809在动物模型中显示出对脂质的显著降低，且在临床试验中表现出良好的耐受性[23] - VK2809的安全性和耐受性良好，未观察到显著的肝功能测试差异[61]