业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质的减少，8周内总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在NASH模型中，8周后纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少分别为50.2%、60.2%和46.3%[29] - VK2809在14天的Phase 1b研究中，LDL胆固醇的安慰剂调整后减少了15.2%（p=0.026），甘油三酯减少了34.8%（p=0.052）[33] - VK2809治疗组在12周内的LDL-C相对变化分别为-14.7%、-18.9%和-18.3%[40] - VK2809治疗组在12周内，平均ALT和AST水平相较于安慰剂组显著降低[60] - VK2809治疗组中，88%的患者在12周内实现肝脂肪减少≥30%[45] - VK2809治疗组中，70%的患者实现肝脂肪减少≥50%[45] - VK2809在16周时仍保持肝脂肪的显著减少，5 mg QD组的相对变化为-48.7%，10 mg QOD组为-33.4%[54] - VK2809治疗组在12周和16周的MRI-PDFF减少保持一致，显示出治疗的持续效果[56] 用户数据 - VK2809在NAFLD患者中，88%的患者经历了≥30%的肝脂肪含量减少，70%的患者经历了≥50%的减少[64] - VK2809在高风险亚组中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[64] - VK2809治疗组在治疗后4周，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[64] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对生物活检确认的NASH患者[9] - VK0214的Phase 1b试验正在进行中，针对X-ALD患者[9] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格[92] 新产品和新技术研发 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性使其在肝脏的靶向递送，降低了系统性副作用的风险[21] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，观察到持久且渐进的血浆VLCFA水平降低，表明其在中枢神经系统的潜在活性[85] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在肝脏和脊髓中[89] - VK0214在治疗组与对照组相比，C26:0、C24:0、C22:0和C20:0的减少幅度分别为-29%、-21%、-43%和-54%[87] 财务信息 - 截至2021年6月30日，公司的现金消耗为20,128,000美元[95] - 截至2021年6月30日，公司的投资总额为228,258,000美元[95] - 公司总股份、期权、限制性股票单位和认股权证的总数为83,642,000股[95] 安全性和耐受性 - VK2809的每日一次口服剂型显示出良好的耐受性，没有出现严重不良事件[23] - VK2809的安全性和耐受性良好，未观察到显著的肝功能测试差异[61] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件(SAE)，且各组间的停药情况平衡[64]