业绩总结 - VK2809在NASH模型中显示出显著的肝脂肪减少，治疗组与对照组相比，肝脂肪减少幅度达到70.0%[36] - VK2809在8周的治疗中，甘油三酯和胆固醇分别减少了64.6%和79.5%，且p值均小于0.0001，表明结果具有统计学显著性[36] - VK2809在改善肝纤维化方面表现出显著效果，纤维化减少幅度为50.2%，p值小于0.01[38] - VK2809在12周内对LDL-C的安慰剂调整减少为-15.2%（p=0.026）[49] - VK2809在12周内对甘油三酯的安慰剂调整减少为-34.8%（p=0.052）[49] - VK2809治疗组中88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[59] - VK2809治疗组中70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少[59] - VK2809在12周内对Apo B的减少为-36.8%（p=0.014）[63] - VK2809在12周内对Lp(a)的减少为-17.1%（p=0.048）[63] - VK2809在ALT和AST水平上相较于安慰剂组有显著改善[69] 用户数据 - VK2809的剂量为每日一次，且在动物模型中显示出良好的耐受性，无明显毒性[36] - VK2809的选择性甲状腺受体β激动剂特性使其在肝脏中具有优异的靶向性，预计能减少系统性副作用[22] - VK2809在改善与脂质代谢和胰岛素敏感性相关的基因表达方面显示出积极效果，相关基因表达减少幅度达到64.7%[40] 未来展望 - VK2809的临床开发计划将在2020年下半年启动，针对X-ALD进行[8] - VK2809的2期b期VOYAGE试验正在进行中，旨在进一步验证其在NASH治疗中的有效性[9] - VK0214的临床开发预计将在2020年下半年开始[100] - VK0214在X-ALD的临床开发中，体内数据表明关键生物标志物的改善[100] 新产品和新技术研发 - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，血浆非常长链脂肪酸（VLCFA）水平显著降低，C24:0、C22:0和C20:0的减少幅度分别为-29%、-21%和-43%[94][95] - VK0214在关键组织中显示出VLCFA水平的显著降低，脑组织C20:0和C26:0的减少幅度分别为-34%和-11%[96] - VK0214在治疗X-ALD的研究中，显示出对中枢神经系统的积极影响[96] 资本结构 - 截至2020年6月30日，公司总股份为72,758,000股，现金及短期投资为263,002,000美元[98] - 2020年上半年现金消耗为12,636,000美元[98] - 公司的资本结构包括4,225,000股期权和限制性股票单位（RSUs），以及5,592,000股认股权证[98]