业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量减少，治疗组与对照组相比，肝脂肪减少幅度达到70%[25] - VK2809在8周内对甘油三酯的减少幅度为64.6%，对胆固醇的减少幅度为79.5%[25] - VK2809在8周内显著改善肝纤维化，纤维化减少幅度为50.2%[27] - VK2809在12周内实现了显著的肝脂肪相对减少，5 mg QD组的最大减少率为78%[41] - VK2809的联合组别显示出88%的应答率，70%的患者肝脂肪减少≥50%[48] - VK2809 10 mg QD组的患者中，90.9%实现了≥30%的肝脂肪减少[49] - VK2809在12周内对血浆脂质产生显著减少，表明潜在的心血管益处[60] - VK2809治疗组的ALT和AST水平相较于安慰剂组在12周时显著降低[58] - VK2809的安全性良好，未观察到严重不良事件(SAE)[58] - VK2809的治疗显示出良好的耐受性，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[58] 临床研究与开发 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，主要针对NASH患者[9] - VK0214的临床开发计划于2020年开始，针对X-ALD患者[8] - VK2809的临床试验支持其在生物活性确认的NASH中的进一步开发[63] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，特别是在脊髓和大脑组织中，C26:0的减少幅度为-35%[83] - VK0214治疗组与对照组相比，CNS和外周组织的VLCFA减少幅度分别为-19%和-15%[83] - VK0214的p值为<0.0001，表明结果具有统计学显著性[83] - VK0214在多个VLCFA的减少与血浆中的观察结果一致，显示出治疗的有效性[83] 财务数据 - 2020年第一季度现金消耗为6,477,000美元，现金及短期投资总额为269,161,000美元[84] - 截至2020年3月31日，公司的总股份、期权、限制性股票单位和认股权证总数为82,497,000[84] 战略方向 - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的临床疗效数据[86]