业绩总结 - VK2809在NASH模型中显示出显著的肝脂肪减少，治疗8周后总脂质减少幅度达到79.5%[30] - VK2809在8周治疗中，胆固醇水平减少64.6%，三酰甘油减少70.0%[30] - VK2809在8周的治疗中表现出良好的耐受性，没有毒性证据[30] - VK2809治疗组中88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[53] - VK2809治疗组中70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少[53] - VK2809的治疗组在ALT和AST水平上相较于安慰剂组有显著改善[63] - VK2809在12周内对LDL-C的安慰剂调整减少为-15.2%（p=0.026）[36] - VK2809在12周内对甘油三酯的安慰剂调整减少为-34.8%（p=0.052）[36] - VK2809 5 mg QD组的LDL-C减少为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对Apo B和Lp(a)的水平显著降低，表明潜在的心血管益处[62] - VK2809在12周内未观察到严重不良事件（SAEs），且耐受性良好[63] - VK2809的安全性和耐受性支持其在生物活性确认的NASH中的进一步开发[69] 用户数据 - 截至2020年3月31日，公司总股份为72,563,000股，期权和限制性股票单位为4,198,000股，认股权证为5,736,000股，总股份、期权、限制性股票单位和认股权证合计为82,497,000股[91] - 2020年第一季度现金消耗为6,477,000美元，现金及短期投资总额为269,161,000美元[91] 新产品和新技术研发 - VK2809的临床开发计划于2020年启动，针对X-ALD（X连锁腺苷脱酸酶缺乏症）[8] - VK2809的2期b期VOYAGE试验正在进行中，旨在进一步验证其疗效[9] - VK0214作为另一种选择性甲状腺受体β激动剂，计划于2020年进行IND（新药申请）[9] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中显示出持久且逐步降低的血浆非常长链脂肪酸（VLCFA）水平，减少幅度高达82%[88] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在中枢神经系统和外周组织中，显示出潜在的临床益处[89] - VK0214治疗组与对照组相比，C20:0和C26:0的VLCFA水平分别减少了61%和74%[88] - VK0214的临床开发计划于2020年启动，旨在治疗X-ALD[93] - VK2809在NASH的二期临床试验中显示出显著降低肝脏脂肪含量和脂质的效果[93] - VK0214的临床数据表明关键生物标志物的改善，支持其在X-ALD治疗中的应用[93] - VK0214在治疗X-ALD的研究中，p值均小于0.0001，表明结果具有统计学显著性[88] 未来展望 - VK2809的选择性甲状腺受体β激动剂特性使其在肝脏的靶向传递效果显著，预计能减少系统性副作用[22] - VK2809在动物模型中显示出与肝脏相关的显著选择性，肝脏药物浓度约为其他组织的30倍[26] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的疗效数据[93]