财务数据和关键指标变化 - 2021年全年总收入2.687亿美元，较2020年的2.482亿美元增长8% [41] - 2021年HETLIOZ净产品销售额1.735亿美元，较2020年增长8%，主要受净价格有利因素推动，但部分被单位销量下降抵消 [41] - 2021年Fanapt净产品销售额9510万美元，较2020年增长9% [42] - 2021年全年净收入3320万美元，2020年为2330万美元；2021年所得税拨备920万美元，2020年为830万美元 [42] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.328亿美元，较2020年12月31日增加6510万美元 [42] - 2021年第四季度总收入6800万美元，较2020年第四季度的6770万美元增长1% [43] - 2021年第四季度HETLIOZ净产品销售额4410万美元，2020年第四季度为4420万美元 [43] - 2021年第四季度Fanapt净产品销售额2400万美元，较2020年第四季度的2350万美元增长2%，较2021年第三季度的2450万美元下降2%；2021年第四季度Fanapt处方量较第三季度下降约2% [43] - 2021年第四季度净收入710万美元，2020年第四季度为820万美元；2021年第四季度所得税拨备150万美元，2020年同期为270万美元 [44] - 2021年第四季度运营费用5940万美元，较2020年第四季度的5720万美元增加220万美元，主要因Fanapt后期开发计划的研发费用增加，部分被销售、一般和行政费用减少抵消；与2021年第三季度的5930万美元基本持平 [45] - 公司预计2022年HETLIOZ和Fanapt净产品销售额在2.4亿 - 2.8亿美元之间，HETLIOZ净产品销售额在1.5亿 - 1.8亿美元之间，Fanapt净产品销售额在9000万 - 1亿美元之间，2022年末现金超过4.4亿美元 [46] - 公司预计2022年研发和销售、一般及行政运营费用将高于2021年，主要因Fanapt和HETLIOZ的后期临床项目和商业项目相关研发活动增加 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 HETLIOZ业务 - 新患者处方对HETLIOZ仍有浓厚兴趣，但有视力的Non - 24患者的支付方拒绝率显著增加，导致接受治疗的Non - 24患者净减少 [7] - 公司为史密斯 - 马吉尼斯综合征（SMS）患者的夜间睡眠障碍推出了HETLIOZ和HETLIOZ LQ，目前有超过50名SMS患者正在接受治疗，更多患者正在等待支付方批准 [7] Fanapt业务 - Fanapt双相情感障碍的III期研究已完成超过50%的患者招募，预计2022年底完成招募，长效注射剂项目正在推进 [10] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司希望解决有视力的Non - 24患者的用药障碍，扩大SMS治疗患者群体，并推进HETLIOZ在延迟睡眠 - 觉醒相位障碍临床项目的进展 [9] - 公司打算与FDA合作，强调根据国会制定的标准审查tradipitant的必要性，希望FDA合作评估实质证据标准的适当应用 [28] - 公司认为当前FDA要求的胃轻瘫药物监管批准的临床研究设计特别容易出现大的安慰剂反应，阻碍新疗法的发现，呼吁重新审视FDA在这些适应症的药物开发指南 [25][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司承认HETLIOZ在2022年面临持续的支付方挑战，但对其在当前和未来适应症的长期前景持乐观态度 [46][48] - 胃轻瘫治疗是一个未满足的医疗需求，过去40年没有显著的治疗创新，公司认为应利用现有证据为包括tradipitant在内的新药的监管批准提供信息 [25][26] 其他重要信息 - 公司通过基因平台发现，多达10万名被诊断为自闭症的患者实际上携带RAI1基因的潜在致病突变，这有助于在自闭症患者群体中识别SMS患者并提供新的治疗方案 [8] - 一名HETLIOZ患者对科罗拉多州医疗补助计划的预先授权标准提起联邦诉讼，该州随后更改标准，涵盖所有Non - 24患者；公司还促使10个州修订标准，消除对HETLIOZ覆盖的失明要求，4个州同意在即将举行的药品审查委员会中讨论标准，4个州正在积极审查公司的请求 [52][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：2022年是否预计会有更多价格上涨？ - 公司表示2022年尚未进行价格上涨，会根据实际情况持续监测和评估，但目前没有计划进行价格调整 [61] 问题2：公司提出的基线调整方法的可接受性如何，过去是否有讨论，FDA内部是否有支持这种观点的人？ - 公司指出大量专家在文献中讨论过此类方法，基线严重程度通胀是临床研究中反复出现的问题，需要进行调整和控制；统计交互作用的概念在统计文献中已有50多年历史，公司观察到基线严重程度通胀与治疗效果之间存在显著的统计交互作用，在低基线通胀的患者亚组中，研究显示出显著的疗效证据；公司希望FDA有支持这种观点的人，因为这是一个具有重大公共卫生意义的问题，目前FDA缺乏处理安慰剂效应的指导 [63][64][66] 问题3：tradipitant项目是等待监管机构对当前临床方案的反馈，还是计划在获得反馈之前开展额外的临床研究？ - 公司称目前回答这个问题还为时过早，公司致力于将tradipitant推向市场，需要与监管机构和专家进行深入讨论；有可能进行额外的临床实验来证实公司的论点，但需要开发合适的设计，目前FDA的胃轻瘫药物开发指南存在一些问题，可能会阻碍药物开发，希望FDA重新审视这种单一的方法 [67][68][70]