财务数据和关键指标变化 - 2021年前九个月总营收2.007亿美元，较2020年同期的1.805亿美元增长11% [30] - 2021年前九个月HETLIOZ净产品销售额1.295亿美元，较2020年同期的1.165亿美元增长11% [31] - 2021年前九个月Fanapt净产品销售额7120万美元，较2020年同期的6400万美元增长11% [31] - 2021年前九个月公司净收入2610万美元，2020年同期为1510万美元；2021年前九个月所得税拨备770万美元，2020年同期为560万美元 [32] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.06亿美元，较2020年9月30日增加5740万美元 [33] - 2021年第三季度总营收7010万美元，较2020年第三季度的6030万美元增长16% [34] - 2021年第三季度HETLIOZ净产品销售额4560万美元，较2020年第三季度的3960万美元增长15% [34] - 2021年第三季度Fanapt净产品销售额2450万美元，较2020年第三季度的2070万美元增长18%，较2021年第二季度的2340万美元增长5%；2021年第三季度Fanapt处方量与第二季度基本持平 [35] - 2021年第三季度公司净收入780万美元，2020年同期为590万美元；2021年第三季度所得税拨备300万美元，2020年同期为250万美元 [36] - 2021年第三季度运营费用5930万美元，2020年同期为5260万美元，增加的670万美元主要由与tradipitant、HETLIOZ和Fanapt后期开发计划以及早期开发计划相关的较高研发费用推动，部分被与提高认知度和品牌直接面向消费者活动相关的较低销售、一般和行政费用抵消 [37] - 公司预计2021年HETLIOZ和Fanapt的净产品销售额在2.6亿 - 2.9亿美元之间，此前指引为2.7亿 - 3亿美元；HETLIOZ净产品销售额在1.7亿 - 1.9亿美元之间，此前指引为1.8亿 - 2亿美元；Fanapt净产品销售额在9000万 - 1亿美元之间；2021年底现金超过4亿美元 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年第三季度，HETLIOZ和Fanapt的总净产品收入为7010万美元，较2020年第三季度增长16% [7] - 2021年第三季度，HETLIOZ净产品收入较2020年第三季度增长15%，Fanapt净产品收入较2020年第三季度增长18% [8] - HETLIOZ需求（以收到的处方衡量）继续超过已填充的处方，但公司在非24小时患者的HETLIOZ处方报销方面遇到了来自支付方的阻力增加 [9] - 用于治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征（SMS）成人和儿童夜间睡眠障碍的HETLIOZ和HETLIOZ LQ的推出继续推进，迄今已有超过90名SMS患者被处方使用HETLIOZ或HETLIOZ LQ [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于改善非24小时患者对HETLIOZ的获取途径，同时提高SMS患者对HETLIOZ和HETLIOZ LQ的认知度 [28] - 公司正在推进tradipitant的临床项目，期待III期研究结果，并继续与FDA就监管批准进行讨论，为商业发布做准备 [28] - 公司的临床管线项目正在推进，包括Fanapt双相情感障碍长效注射剂研究和tradipitant治疗晕动病的研究 [27] - 公司在业务发展方面，考虑加强销售团队在商业环境中的影响力，寻找互补产品，同时也在关注临床开发项目的引进许可 [83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着2021年底的临近，公司对HETLIOZ和HETLIOZ LQ的持续商业推出以及后期临床项目感到兴奋，特别是预计在年底前公布顶线结果的tradipitant治疗胃轻瘫的III期研究 [6] - 公司认为HETLIOZ的临床特征和SMS患者未满足的医疗需求程度为未来提供了巨大的增长机会 [13] - 若tradipitant项目成功完成，公司认为在提高胃轻瘫病症和tradipitant作为新治疗选择的认知度方面存在重大商业机会 [27] 其他重要信息 - 胃轻瘫的发病率在明尼苏达州的一项基于人群的研究中估计，10年期间男性为每10万人年2.4例，女性为每10万人年9.8例；患病率估计男性为每10万人9.6例，女性为每10万人37.8例；一项研究估计，多达1.8%的普通人群可能患有胃轻瘫，但只有0.2%被诊断出来 [24][25] - 公司正在进行HETLIOZ生命周期管理计划，2021年启动了两个大型项目，即延迟睡眠 - 觉醒相位障碍（DSWPD）和自闭症谱系障碍失眠症 [14] - tradipitant治疗胃轻瘫的III期研究已完成入组，预计年底公布顶线结果；后续计划与FDA进行预新药申请（NDA）会议，讨论计划提交的新药申请 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司面临的具体报销挑战是什么 - 支付方的挑战并非新问题，但近期有所升级，主要问题是非24小时且有光感知患者的拒付数量增加，而盲人非24小时患者的报销情况接近历史正常水平，SMS患者的报销情况也不错；支付方拒付的理由是患者有视力，但这与FDA标签和相关解释相悖 [48][49][50] - 公司持续看到患者和处方医生的强劲需求，这不是需求问题，而是获取途径问题；近期挑战升级导致有大量患者积压寻求药物获取途径，若能在第四季度或未来解决，可能会对业务产生重要影响；公司正在与支付方沟通，了解其反对意见并寻求解决方案 [51][52] 问题2: 胃轻瘫研究中治疗时间从4周增加到12周，药物效果为何会随时间改善，或者安慰剂组随时间会有何不同 - 对于这种不会在几天内消失的病症，了解药物效果的持久性很重要；从筛查数据可知，病症不会在短时间内迅速消散；预计安慰剂效果不会随时间增加，因为病症的性质如此；从机制上讲，结合神经激肽 - 1受体预计不会产生快速耐受性，即药物不会在服用一段时间后失效；对于一些需要更长时间改善症状的患者，可能会看到从4周到12周症状持续改善 [62][63][64] 问题3: 非24小时关键试验中没有有视力的患者，这是否是支付方拒绝为有视力个体报销的理由 - 支付方拒绝报销的理由是患者有视力，但公司未看到书面反对意见；支付方会提及试验中没有有视力的患者以及药物上市前的指南，但FDA咨询委员会专家、FDA相关部门、FDA的Dr. Woodcock都明确表示HETLIOZ的批准适应症不考虑视力情况；过去几年，4000名医生为约10000名非盲的非24小时患者开具了处方；公司乐观认为能与支付方进行合理对话，理解其对成本的担忧，并愿意采取措施确保患者能获得药物治疗 [66][68][69] 问题4: Fanapt用于双相情感障碍的开发计划，是否与FDA讨论过需要第二项III期确证性研究，目前是否计划进行第二项试验 - 公司认为Fanapt改善双相情感障碍的大型研究若成功，可提供支持该适应症所需的实质性疗效证据；FDA指南对于已获批不同适应症且治疗大量患者的药物，允许通过单一渠道寻求额外适应症；最终决策很大程度上取决于试验结果，公司等待试验结果，若结果有说服力，认为现有证据足够 [76][77] 问题5: 胃轻瘫研究结束到数据披露需要多长时间，预NDA会议和正式提交申请的周转时间如何考虑 - 入组在约两个月前完成，由于这是一项为期12周（3个月）的研究，预计本月底最后一名患者完成研究；希望通过快速的监测和数据收尾工作，在12月底左右锁定数据库，并在年底前公布计划结果；看到数据后将尽快申请预NDA会议，希望在第一季度获得批准，并且已经启动了申请中制造部分的预NDA会议流程 [79][80] 问题6: 公司在现金部署方面，是否认为在临床开发中引进另一项资产会最有益 - 目前公司有多个临床开发项目，希望做好这些项目；但公司一直在关注引进许可，例如有从加州大学旧金山分校引进的CFTR抑制剂和激活剂项目，以及从诺华引进的用于社交恐惧症的α - 7烟碱项目；在业务发展方面，公司考虑加强销售团队在商业环境中的影响力，寻找互补产品，为医生提供更多选择 [82][83]