财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度总净产品销售额为4770万美元，较2018年第四季度的5300万美元下降10%（减少530万美元），较2018年第一季度的4360万美元增长9% [25] - 2019年第一季度非GAAP净收入为300万美元，而2018年第一季度为660万美元；2019年第一季度非GAAP运营费用（不包括销售成本、基于股票的薪酬和无形资产摊销）为4100万美元，2018年第一季度为3310万美元 [32] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券（统称现金）为2.678亿美元，较2018年12月31日的2.574亿美元增加1050万美元 [34] - 公司重申2019年财务指引，预计HETLIOZ和Fanapt的净产品销售额在2.15亿 - 2.25亿美元之间，HETLIOZ净产品销售额在1.37亿 - 1.43亿美元之间，Fanapt净产品销售额在7800万 - 8200万美元之间，2019年底现金预计超过2.6亿美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 HETLIOZ业务 - 2019年第一季度净产品销售额为2900万美元，较2018年第四季度的3240万美元下降11%，较2018年第一季度的2540万美元增长14% [26] - 截至2019年3月31日，专业药房渠道持有的库存按过往需求计算不足两周，2019年第一季度专业药房向患者分发的单位超过公司向专业药房渠道销售的单位，库存去化影响约为220万美元；2018年第四季度库存增加约210万美元 [27] - 调整2019年第一季度和2018年第四季度库存变化的综合影响后，HETLIOZ的顺序美元需求在2019年第一季度较2018年第四季度增长约3%（增加80万美元），这反映了2019年1月提价的积极影响，但被2019年第一季度向患者分发的总单位数较上一季度下降2%所抵消 [28] Fanapt业务 - 2019年第一季度净产品销售额为1880万美元，较2018年第四季度的2060万美元下降9%，较2018年第一季度的1820万美元增长3% [29] - 截至2019年3月31日，批发商的库存较2018年底减少，2019年第一季度库存去化影响约为60万美元；2018年第四季度库存增加约40万美元 [29] - 调整2019年第一季度和2018年第四季度库存变化的综合影响后，Fanapt的顺序美元需求在2019年第一季度较2018年第四季度下降5%（减少90万美元），这反映了2019年1月提价的积极影响，但被2019年第一季度批发商向药房渠道销售的总单位数较上一季度下降10%所抵消；IQVIA报告的Fanapt处方数量较2018年第四季度下降5% [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 Tradipitant方面 - 公司在2019年2月向联邦法院提起诉讼，质疑FDA对Tradipitant实施的部分临床搁置，该搁置不允许公司进行超过三个月的Tradipitant研究；FDA在4月26日的回复中仍认为部分临床搁置是适当的，公司将继续积极维护自身利益 [10][13] - 公司正在评估多种选择，包括与FDA合作解除部分临床搁置，以及在其他监管机构可能不施加相同要求的地区开展12个月的临床试验 [14] - 2018年启动了Tradipitant在特应性皮炎的3期研究，目前正在招募500名患者进行为期8周的研究，预计2020年年中完成并公布 topline 结果，还计划在2020年第一季度启动第二项3期研究 [19][21] - 在胃轻瘫方面，2018年报告了2期研究的积极结果，计划在本月晚些时候的DDW会议上展示数据，并在2019年第二季度启动3期研究以确认这些发现，未来几周将与FDA讨论计划中的3期项目 [22] - 最近启动了Tradipitant用于治疗晕动病的第三项适应症研究，该研究即将完成，预计在2019年第三季度末报告结果 [23] HETLIOZ方面 - 继续努力提高有视力个体对非24小时睡眠 - 觉醒障碍（Non - 24）的认识和认可，同时促进对盲人患者的治疗；计划在2019年下半年商业推出HETLIOZ用于治疗时差反应，补充新药申请（sNDA）的处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2019年8月16日 [16] - 预计在2019年第三季度与FDA会面，确认HETLIOZ用于治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征（SMS）的监管路径，并预计在2019年第三季度提交补充新药申请 [16] - 计划在2019年第三季度启动HETLIOZ用于治疗延迟睡眠相位障碍（特别是在CRY1基因突变患者中）的2期临床研究 [17] Fanapt方面 - 仍专注于提高治疗精神分裂症的精神科医生对Fanapt的认识，同时继续推进Fanapt的临床项目，包括计划在2019年开始的双相情感障碍随机研究和正在进行的长效注射制剂的药代动力学研究 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2019年第一季度继续延续2018年的发展势头，将利用强大的资本状况来增强未来的增长前景，并致力于创造长期价值 [9] - 公司认为在药物研发中应在法律、道德和科学原则的框架内进行，FDA要求进行的动物实验缺乏正当理由，既不道德也不合法，但公司也非常关注尽快将产品带给有需要的患者 [42][43] - 预计非GAAP运营费用在2019年将继续上升，主要由研发活动推动 [33] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的各种陈述属于前瞻性陈述，基于当前预期，存在风险、情况变化、假设和不确定性，相关风险在公司2018财年的10 - K表格年度报告中有所描述 [5][6] - 公司提供本次电话会议的直播和存档版本，相关信息可在公司网站（www.vandapharma.com）上获取 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于截止到周五的调度令，其结果是什么，能从这些程序中学到什么 - 调度令是双方和法院商定的日程安排，公司意图制定积极的日程，迅速讨论案件的实质内容，不会有实质性的重大信息 [39] 问题2：反对部分临床搁置的策略如何为Tradipitant和公司创造价值 - 公司是一家以科学为导向的公司，在法律、道德和科学原则的框架内运营，FDA的要求超出了这些界限；公司收到了患者的反馈，患者也同意公司的立场，认为FDA坚持进行无用的动物研究是浪费时间和资源；公司将努力在合理的研究方式和及时为患者提供药物之间取得平衡 [42][43][44] 问题3：鉴于公司的现金状况和年底增加现金的指引，是否会考虑股票回购的公司战略 - 公司目前没有股票回购计划，但会认真考虑这一想法 [46][47] 问题4：在提交HETLIOZ用于治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征的补充新药申请之前，与FDA的会议计划讨论什么，还有哪些需要达成一致 - 讨论计划提交的内容并达成其充分性的共识，疗效声明将基于两项研究，即12月报告的随机交叉研究和前一年进行并报告的开放标签研究 [50] 问题5：FDA是否同意动物研究的试验设计，提交申请是否还有未解决的问题 - FDA看过相关方案并提出了意见，但公司没有得到这些方案及其结果足以用于新药申请的明确协议 [51] 问题6：能否讨论公司针对FDA要求的动物研究提出的替代方案 - 动物研究的目的是预测人体临床试验中的安全问题，FDA的部分临床搁置阻止公司收集12个月的人体安全数据；如果其他地区的监管机构允许进行超过三个月的研究，公司可以在新药申请时拥有12个月的安全数据库；如果在新药申请时问题仍未解决，公司将提交现有数据，并认为有办法使数据被合理接受，同时可以实施风险管理计划以确保药物上市后的安全 [52][53][54] 问题7：公司进行动物毒理学研究以保留获批时间的意愿如何 - 如果FDA能证明该研究具有预测安全性的有效性（即具有正预测值和负预测值），公司会立即进行该研究；但目前FDA未提供相关证明，且之前公司提出的进行九个月狗研究的计划也被FDA拒绝；公司认为动物毒理学研究在临床药物开发中是必要的，但必须有正当理由、合理排序且经过验证具有预测价值才能进行 [58][59][60] 问题8：如果去年年底就有数据，从数据到与FDA讨论之间的阻碍是什么 - 主要是临床研究报告的准备和为预新药申请会议做准备所需的时间 [61] 问题9：从信托责任的角度看，什么时候进行FDA要求的研究才合理，诉讼的预计成本和时间何时会等于该研究的成本 - 这不是成本问题，研究成本在50万 - 100万美元之间，关键是要做正确的事；公司要在合理的研究方式和及时为患者提供药物之间取得平衡；科学文献表明，FDA要求的九个月狗研究增加额外预测价值的可能性约为1%，该研究没有必要；公司希望得到股东的支持 [67][68][69] 问题10：Tradipitant特应性皮炎研究的招募情况如何 - 招募进展顺利，在过去三个月中，通过提高公众意识和增加研究地点，招募速度加快，公司有信心按计划在2020年上半年获得结果 [80] 问题11：HETLIOZ的增长在有视力和盲人患者群体中的分布情况如何 - 过去四个季度，新患者增加的比例中，有视力患者与盲人患者的比例非常稳定，公司服务这些患者的传统项目持续活跃且强劲；去年年中公司进行了约40个现场销售岗位的人员更替和补充，这期间影响了新处方的生成，目前这些岗位已补齐，现场团队的生产力表现良好，这也是公司确认今年财务指引的原因之一 [81][82][83] 问题12：公司在动物毒理学研究方面是否得到其他生物技术公司的支持或反对，能否扩大这一努力并引入其他方或公司 - 公司无法对此进行评论，但感谢支持这一努力的人 [87]