业绩总结 - 截至2023年3月31日，Vor Biopharma Inc.的现金、现金等价物和可市场化证券总额为2.1亿美元[5] - Vor Biopharma的产品候选者预计将具有良好的安全性[2] 用户数据 - Trem-cel的基因编辑效率为88%和87%[30] - 患者1的CD33基因编辑率在D100时达到99.7%，而供体嵌合率保持在100%[35] - 预计每年约有2万名患者适合接受CAR-T治疗[65] 临床试验与研发 - Trem-cel的临床概念在两名急性髓性白血病（AML）患者中得到验证[5] - Vor Biopharma的治疗系统包括Trem-cel和Mylotarg，针对AML患者的临床试验正在进行中[15] - Vor Biopharma计划在2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[5] - 公司正在进行的VCAR33项目为CD33导向的CAR-T治疗，针对复发/难治性急性髓性白血病[42] - Vor Biopharma的临床试验数据将在2023年EHA会议上更新[30] 治疗效果 - 患者1在接受三次0.5 mg/m²的Mylotarg治疗后，粒细胞和血小板计数保持稳定，D28时血小板计数为100,000/μL，粒细胞计数为112/μL[32] - 患者2在D8时报告了3级E. coli菌血症，经过治疗后已解决[33] - Mylotarg在患者1的Cmax为259 ng/mL，AUCinf为22,923 Hr*ng/mL，显著高于复发/难治性急性髓性白血病患者的相应数据[36] 不良事件 - Mylotarg相关的不良事件包括患者1的1级恶心和2级呕吐，均为已知副作用[33]