业绩总结 - 对于复发患者，2年生存率低于20%[5] - 公司融资116百万美元，预计现金流可持续到2025年第一季度[55] - 预计每年约有2万名患者适合CAR-T治疗[53] 用户数据 - Trem-cel的患者1和患者2的基因编辑效率分别为88%和87%[18] - 患者1的绝对中性粒细胞计数在移植后第10天达到8000 cells/μL，患者2在第10天达到10000 cells/μL[20] - 患者1的血小板恢复在移植后第22天达到120 x 1000/μL，患者2在第17天达到120 x 1000/μL[20] - Trem-cel的产品剂量为患者1的7.6 x 10^6 cells/kg和患者2的3.2 x 10^6 cells/kg[18] 未来展望 - Vor Bio计划在2023年年底前更新急性髓性白血病（AML）的额外数据[11] - 预计到2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[31] - 公司计划在2023年底前发布更多关于Trem-cel的嵌合和血液保护数据[55] 新产品和新技术研发 - VCAR33ALLO（同种异体）计划在2023年上半年提交IND申请[11] - Vor Bio的治疗平台包括靶向发现、基因组工程和细胞生物学，旨在开发下一代治疗方案[8] - Vor Bio正在探索CD123、EMR2和CD5等额外表面靶点的发现平台[11] - 患者1在Mylotarg治疗后，CD33基因编辑的细胞在D100时达到99.7%[24] 市场扩张和并购 - Vor Bio的临床试验包括与国家骨髓捐赠计划（NMDP）合作的VCAR33构建，正在进行1/2期临床试验[11] 负面信息 - 患者2在D8时报告了3级E. coli菌血症，经过治疗后已解决[22] - Mylotarg在复发/难治性AML患者中的Cmax为50 ng/mL，AUCinf为943 Hrng/mL[25] - Mylotarg在患者1的Cmax为259 ng/mL，AUCinf为22,923 Hrng/mL，显著高于复发/难治性AML患者的水平[25] - Mylotarg（0.5 mg/m2）在D68、D96和D124时给予患者[24] - 患者1的供体嵌合率在D28、D60和D100均为100%[24]