治疗效果与临床数据 - Vor Biopharma的Trem-cel治疗在一名患者中显示出88%的基因编辑效率，符合≥50%的标准[27] - 在Trem-cel治疗后，患者1的中性粒细胞移植量为7.6 x 10^6细胞/kg，患者2为3.2 x 10^6细胞/kg[27] - 经过Trem-cel治疗，患者2的中性粒细胞在移植后第10天达到8000细胞/μL的峰值[29] - 经过Mylotarg治疗，患者1的血小板计数在移植后第11天恢复至120 x 1000/μL[29] - 患者1在Mylotarg治疗后，CD33基因编辑的细胞比例达到99.7%[33] - Mylotarg在患者1的Cmax为259 ng/mL，AUCinf为22,923 Hr*ng/mL，显著高于复发/难治性AML患者[34] - 患者1的供体嵌合率在D28、D60和D100均为100%[33] - 通过多重编辑策略，CD33和CLL-1的双重敲除效率达到84.3%[47] 临床试验与研发进展 - Vor Biopharma正在进行的VCAR33ALLO临床试验预计在2023年上半年提交IND申请[13] - Vor Biopharma的临床试验涉及多个癌症中心，包括MSKCC和迈阿密癌症研究所[19] - Vor Biopharma的治疗平台包括基因组工程和细胞生物学，旨在开发下一代治疗方案[10] 市场需求与挑战 - Vor Biopharma的AML患者在移植后复发的2年生存率低于20%[17] - Vor Biopharma的研究显示，AML患者在移植时的复发风险仍然很高，且治疗需求不断增加[17] 不良事件与安全性 - 患者2在D8时报告了3级E. coli菌血症，经过治疗后已解决[31] - Mylotarg相关的不良事件包括1级恶心和2级呕吐，已知为Mylotarg的副作用[31] - 在Mylotarg治疗下，患者1的AST/ALT升高（1级和2级）已解决[31] 融资与财务状况 - 公司最近融资筹集了1.16亿美元[58]