业绩总结 - Trem-cel在AML患者中的治疗抵抗性HSC移植显示出基因编辑效率为88%[26] - Trem-cel的产品剂量为每千克≥3 x 10^6细胞，患者1的剂量为7.6 x 10^6细胞/千克[26] - 在AML患者中，2年生存率在复发后低于20%[20] - Trem-cel的中位数中性粒细胞植入量在移植后第28天达到8000个/μL[28] - Trem-cel在移植后第60天进行Mylotarg治疗，旨在保护血液系统[22] - Vor Bio的临床试验包括针对AML的Trem-cel + Mylotarg的1/2期临床试验[22] - Vor Bio的治疗系统旨在实现长期缓解或治愈血液癌症[10] - Trem-cel在正常移植和完全嵌合方面表现良好[45] 用户数据 - CD33阴性细胞在第28天和第60天的比例分别为95%和96%[35] - 外周血中白细胞计数在第28天为3.9 x 1000/μL，第60天为3.4 x 1000/μL[35] - 血小板计数在第28天为103 x 1000/μL，第60天为120 x 1000/μL[35] - 第28天和第60天的绝对中性粒细胞计数分别为2300/μL和2770/μL[43] - Mylotarg治疗后，绝对中性粒细胞计数在第28天为2300/μL，第60天为2770/μL[43] 未来展望 - Vor Bio计划在2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[15] - VCAR33的IND预计在2023年上半年提交[51] 融资信息 - 本次融资筹集116百万美元[73] 负面信息 - Mylotarg在0.5 mg/m²剂量下未观察到骨髓抑制的证据[42] - Trem-cel的制造过程被认为是稳健的，且无相关严重不良事件或GvHD证据[45]