业绩总结 - Vor Biopharma预计2022年第四季度将发布VOR33 + Mylotarg的初步临床数据[15] - VOR33的现金流预计可持续到2024年第一季度[71] 用户数据 - 对于复发患者,移植后两年生存率低于20%[21] - 移植后1年无复发生存率为28%,2年为25%[42] - 目标患者群体约为2万名,潜在的完全缓解率为100%[69] 新产品和新技术研发 - Vor Biopharma计划在2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[15] - VCAR33的治疗设置为复发/难治性急性髓性白血病(AML)[48] - VOR33的短期移植成功率约为95%[42] - VOR33在Mylotarg治疗中可改善耐受性,减少严重的细胞减少症[42] - Vor Biopharma的研究平台正在探索CD123、EMR2和CD5等额外靶点[15] 市场扩张和并购 - Vor Biopharma的临床试验包括MSKCC、Hackensack和Fred Hutch等多个知名癌症中心[40] - Vor Biopharma的eHSC和CAR-T产品的临床制造设施已完全整合,支持快速生产和释放[36] 未来展望 - Vor Biopharma的临床试验将重点关注无复发生存率、Mylotarg保护和VOR33的植入情况[38] - VOR33预计将提供更好的造血保护,减少对靶向疗法的敏感性[66] - VOR33和VCAR33的联合治疗旨在实现AML的持久缓解或治愈[53] - VOR33的临床数据更新预计在2023年发布[71] 负面信息 - Vor Biopharma的研究显示,CD33缺失的HSC在体外和体内均表现出对Mylotarg的抵抗力[33] - Vor Biopharma的研究表明,移植后复发的患者在治疗后仍面临高复发风险[10]
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