业绩总结 - Vor Bio计划在2023年上半年提交VCAR33 ALLO的IND申请[14] - 公司现金流预计可支持到2024年第一季度[89] - 预计有约2万名患者符合CAR-T治疗的适应症[88] 临床数据与研发进展 - VCAR33 AUTO的初步单药临床数据预计在2022年发布[14] - VOR33的初步临床数据预计在2022年第四季度发布[89] - VOR33与Mylotarg的联合临床试验针对高复发风险的AML患者[48] - VOR33在耐药性患者中可改善对Mylotarg的耐受性，减少严重的细胞减少症[52] - 经过HCT后，1年无复发生存率为28%，2年为25%[52] 市场需求与治疗目标 - 针对急性髓性白血病(AML)的治疗需求巨大且不断增加，年均美国同种异体造血干细胞移植(HSCT)数量为5000例[21] - 对于复发患者，2年生存率低于20%[22] - VOR33和VCAR33的治疗系统旨在实现AML的持久缓解或治愈[65] 制造与技术能力 - Vor Bio正在建立一个完全整合的临床制造设施，用于eHSC和CAR-T药物产品的生产[43] - 公司正在建立内部GMP制造能力以支持临床开发[89] - VOR33的制造过程快速，符合标准移植程序的时间要求[47] 研究与开发方向 - Vor Bio的目标是通过基因组工程和细胞生物学开发下一代治疗方案[11] - Vor Bio的研究表明，CD33缺失的HSC在体外和体内均表现出对Mylotarg的抵抗力[40]