临床试验与研发进展 - Vor Bio的VOR33 + Mylotarg临床试验在2022年获得临床概念验证，涉及治疗耐药性HSC移植[11] - VCAR33ALLO（同种异体）计划于2023年上半年提交IND申请，针对AML后移植患者[12] - VCAR33AUTO（自体）在2022年进行初步单药治疗的临床概念验证，针对AML患者[12] - 针对急性髓性白血病（AML）的治疗，Vor Bio的VOR33 + VCAR33治疗系统正在进行IND申请，预计在初步数据后提交[12] - Vor Bio的CD33删除HSC在体外和体内实验中显示出对Mylotarg的抵抗力，表现出约70倍的生存率提升[30] - Vor Bio的研究表明，CD33的缺失在临床应用中是可行的，支持其在治疗中的潜力[28] - VOR33的短期移植成功率预计与现代移植相当，约为95%[39] - Mylotarg治疗后，几乎所有患者都可能出现血液毒性，VOR33可改善耐受性，减少严重的细胞减少症[39] - 移植后1年无复发生存率低至28%，2年为25%，VOR33有望改善这些临床结果[39] - VCAR33项目包括自体和异体细胞来源，异体细胞需10/10 HLA匹配[47] - VOR33的制造过程能够保留T细胞的干性，支持长期自我更新能力[48] 生产与制造能力 - Vor Bio正在建立一个完全整合的临床制造设施，预计VOR33的生产周期为3天，患者输注时间为7-10天[33] - Vor Bio的细胞和基因工程平台包括对HSC生物学的深入了解和cGMP制造能力[9] 市场前景与患者数据 - 2022年，AML患者在移植后复发的累积发生率为0.8，复发后2年生存率低于20%[18] - 预计每年约有2万名患者适合CAR-T治疗，VOR33和VCAR33有潜力提高移植资格[64] - 预计2022年下半年发布VOR33的初步临床数据[67] - 预计2023年第四季度现金流将持续[67] - 目前针对AML的管线覆盖血液恶性肿瘤，重点关注治疗耐药性HSC移植[67]