业绩总结 - 每年约有20,000例急性髓性白血病(AML)病例被诊断[13] - 对于复发患者，移植后两年生存率低于20%[17] - 公司在2021年2月的首次公开募股（IPO）中获得了2.03亿美元的总收益，现金流预计可持续到2023年中[73] 临床试验与研发 - VOR33与Mylotarg的联合治疗系统在2022年预计将提交IND申请[25] - VCAR33在NMDP赞助的临床试验中，预计2022年将发布初步单药治疗的临床数据[25] - VOR33的临床试验主要终点包括VOR33植入成功、Mylotarg保护和无复发生存[50] - VOR33的初步关键临床数据预计将在2022年上半年发布[73] - 经过造血干细胞移植（HCT）后的无复发生存率在1年和2年分别为28%和25%[55] - VOR33的开发依赖于对CD33的生物冗余性进行验证[52] - 采用多重编辑策略，CD33-CLL-1的双重敲除效率达到79.5%[63] - 在人类CD34+细胞中观察到CD5和EMR2的高编辑频率[69] - 通过多重编辑，保护了HSPCs免受CAR-T细胞的杀伤[66] 生产与制造 - VOR33的生产过程为约3天，整个输送过程为7-10天[46] - 预计95%的移植将实现初步植入成功[52] - 公司正在建立内部GMP制造能力，以支持临床开发[73] 市场与策略 - 通过新技术附加支付（NTAP）和基于结果的协议，预计将改善报销途径[57] - VOR33在耐受性方面表现优越，能够减少严重的细胞减少症，从而支持重复使用Mylotarg[55] - VBP101的短期移植成功率预计与现代移植的95%相当[55] - 临床试验地点包括迈阿密癌症研究所、华盛顿大学西南医学中心等[50]