业绩总结 - 公司在2021年2月的首次公开募股（IPO）中获得了2.03亿美元的总收益，现金流预计可持续到2023年中[73] 用户数据 - 每年约有20,000例急性髓性白血病(AML)病例被诊断[13] - 对于复发患者，移植后两年生存率低于20%[17] - 经过造血干细胞移植（HCT）后的无复发生存率为1年28%和2年25%[55] 新产品和新技术研发 - VOR33与Mylotarg的联合治疗系统在2022年预计将提交IND申请[25] - VCAR33在NMDP赞助的临床试验中，预计2022年将发布初步单药治疗的临床数据[25] - VOR33的初步关键临床数据预计将在2022年上半年发布[73] - VOR33与VCAR33的组合IND申请预计将在2022年下半年提交[73] - Vor的工程化造血干细胞(eHSC)生产过程为3天，静脉到静脉的时间为7-10天[46] - 多重编辑策略在CD33-CLL-1细胞中实现了79.5%的双重敲除效率[63] - 在人类CD34+细胞中观察到CD5和EMR2的高编辑频率[69] 市场扩张和并购 - Vor的临床试验地点包括迈阿密癌症研究所、华盛顿大学Siteman癌症中心等[50] - 公司正在建立内部GMP制造能力，以支持临床开发[73] 未来展望 - Vor的目标是通过细胞和基因工程治愈血液癌症[11] - Vor的临床试验预计将验证其新平台的有效性，主要终点为成功的移植[52] - VOR33允许针对靶向疗法的隐形和抗性，具有治愈意图[57] - VOR33在耐受性方面表现优越，能够减少严重的细胞减少症，从而支持重复使用Mylotarg[55] - VBP101的短期移植成功率预计与现代移植的95%相当[55] - Vor的CD33删除在体外和体内显示出对CD33治疗的抵抗力[43]