业绩总结 - 2019年第一季度现金及现金等价物为7040万美元，运营费用为1010万美元，市值为8230万美元[59] - 预计2019年将进行多项重要里程碑，ensifentrine将于2020年进入第三阶段[64] 用户数据 - 美国COPD患者约有3000万，其中1600万已确诊，200万为重度/非常重度患者[8] - 预计在美国有超过500万名COPD患者使用吸入器进行维持治疗，DPI/MDI合作机会可能显著扩大商业潜力[57] - 预计在中国有约7000万COPD患者，干雾化药物市场潜力巨大[62] 新产品和新技术研发 - Ensifentrine为首个用于呼吸系统疾病的候选药物，具有双重PDE3和PDE4抑制作用，预计在2020年进入全球第三阶段临床研究[7] - 预计2019年第四季度和2020年第一季度将公布干粉剂的单剂量数据，显示出剂量依赖性、显著且临床意义的支气管扩张反应[55] - 计划在2022年提交干雾化制剂的首次新药申请（NDA）[63] - Ensifentrine作为COPD患者的首个抗炎药物，独立于CF突变状态[62] 市场潜力 - COPD的直接和间接成本预计到2020年将达到500亿美元[8] - Nebulized ensifentrine在美国的市场机会预计可达10亿美元，约有600,000名患者接受治疗[20] - Ensifentrine的市场潜力在于其作为单一化合物同时具备支气管扩张和抗炎作用[16] 临床研究 - 在为期4周的IIb期临床试验中，使用1.5mg剂量的ensifentrine，FEV1的峰值变化显著，p<0.001[23] - 研究显示，约40%的患者在使用ensifentrine后FEV1增加≥100 mL，相较于安慰剂组显著[39] - 在使用双重/三重COPD治疗的基础上，ensifentrine在24小时内可额外改善FEV1约50至130 mL[35] - IIb期研究的关键终点包括FEV1（峰值、AUC、谷值）和E-RS症状评分[44] - 预计将招募最多400名中重度COPD患者参与IIb期研究，患者需在随机分组时表现出症状[44] 未来展望 - 预计2020年上半年与FDA进行第二阶段结束会议，随后将推进干雾化ensifentrine进入第三阶段试验[67] - 计划在2019年完成双重/三重治疗的支气管扩张剂研究[49] - Ensifentrine为首个PDE3/4抑制剂，具有支气管扩张和抗炎作用，改善中重度COPD患者的症状[67]