财务数据和关键指标变化 - 第三季度运营费用为5710万美元，其中研发费用为4190万美元，管理费用为1530万美元，反映出公司在运动障碍和癫痫项目上的临床活动增加 [30] - 第三季度运营现金支出为2770万美元，与2024年第二季度相似，显示出公司对营运资金的关注 [31] - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为4.112亿美元，较2023年12月31日的8130万美元显著增加，主要由于公司今年早些时候的后续公开募股所带来的净收益 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在癫痫领域，relutrigine在SCN2A和SCN8A-DEEs的Phase 2 EMBOLD试验中显示出46%的运动性癫痫发作减少，三分之一的患者实现了前所未有的无发作状态 [8][24] - vormatrigine在所有领域的ENERGY临床项目中表现良好，吸引了超过1000名患者注册参与 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进其管道，计划在2025年提交四个项目的注册申请，目标是实现数十亿美元的市场机会 [6] - 在Essential Tremor的Essential3项目中，招募了大量患者，显示出对治疗的巨大需求 [11][12] - 公司计划在2025年重新启动帕金森病项目，基于对Essential Tremor结果的信心 [44][104] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对经营环境持乐观态度，强调了对临床试验的信心和对未来结果的期待 [40][41] - 公司预计在2025年将有多个关键的转折点，并专注于执行 [28] 其他重要信息 - 公司在巴西开始对Elsunersen进行患者给药，继续与欧洲和美国的监管机构接洽，以最终确定SCN2A功能获得患者的开发计划 [10] - 预计在2025年完成EMERALD研究的协议，并启动 [26] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于relutrigine的扩展队列 - 管理层表示，扩展队列的80名患者的入组标准与之前的15名患者没有重大变化，主要的不同在于药物的起始剂量将从0.5 mg/kg提高到1 mg/kg [34][35] 问题: 关于中期分析的时间调整 - 管理层解释了中期分析推迟到2025年第一季度的原因，强调了确保Study 2结果不受Study 1影响的重要性 [40][41] 问题: 关于DEEs的商业潜力 - 管理层指出，预计美国市场将占DEEs商业潜力的70%，而国际市场占30% [57][58] 问题: 关于vomatigine在疼痛管理中的潜力 - 管理层表示，正在进行前临床研究，认为vomatigine在疼痛管理中具有广泛的潜力 [52][68] 问题: 关于Elsunersen的全球注册计划 - 管理层确认正在进行Elsunersen的安全性评估，并计划在未来与FDA进行会议以最终确定注册协议 [72][73]