行业或公司 * 公司：一家专注于细胞治疗产品研发和生产的企业，专注于CNC（细胞治疗产品）的研发和生产。 * 行业：细胞治疗行业，特别是CAR-T细胞治疗领域。 核心观点和论据 * 细胞类型：αβT细胞是当前CAR-T细胞治疗中最主流的细胞类型，因其易于获得、体外扩增和质控。γΔT和NKT细胞具有独特的优势，但需要解决扩增和存储问题。 * 基因编辑：基因编辑技术是CAR-T细胞治疗的关键，包括CRISPR-Cas9系统。FDA对基因编辑的安全性要求严格，需要提供详细的生物学功能解释和基因编辑系统的设计依据。 * 疗效和持久性：CAR-T细胞治疗的疗效与肿瘤负荷、患者免疫状态等因素相关。持久性疗效是当前研究的重点，需要解决免疫排斥和肿瘤微环境等问题。 * 成本：CAR-T细胞治疗成本高昂，主要来自病毒载体、细胞培养和检测放行等环节。通用型CAR-T细胞治疗具有降低成本的优势。 * 适应症：CAR-T细胞治疗的适应症包括血液瘤和自身免疫性疾病，如SLE、硬皮病等。实体瘤治疗更具挑战性，需要解决肿瘤微环境和免疫抑制等问题。 其他重要内容 * 细胞来源：企业正在探索使用iPS细胞作为细胞初始材料的来源，以降低成本和解决伦理问题。 * 基因敲除：CD52、PD1、HLA分子等基因敲除是CAR-T细胞治疗中常用的策略，但需要考虑其安全性和有效性。 * 注册路径：通用型CAR-T细胞治疗可以作为一种桥接移植的用药，在血液瘤和实体瘤治疗中具有潜在的应用价值。 * 肿瘤微环境：肿瘤微环境是影响CAR-T细胞治疗效果的重要因素，需要通过释放趋化因子、破坏物理屏障等方式改善。 * mRNA CAR-T细胞治疗：mRNA CAR-T细胞治疗具有成本低、疗效短暂等优点，适用于自身免疫性疾病治疗。 * 预处理：CAR-T细胞治疗需要考虑预处理方案，以降低肿瘤负荷和免疫抑制。 * 疗效预测：达到最大扩增的中位时间可以反映CAR-T细胞产品的质量和患者体内的因素。