行业与公司 - 公司：BioMarin Pharmaceutical Inc [1] - 行业：生物制药，专注于基因定义疾病的治疗 [8] 核心观点与论据 1. 财务表现与展望： - 2024年第三季度累计总收入为21亿美元，同比增长19% [10][12][15] - 非GAAP营业利润率为27.7%，同比增加7.6个百分点 [10][12][15] - 非GAAP稀释每股收益为2.60美元，同比增长63% [10][12][15] - 预计2026年非GAAP营业利润率将达到40%，2027年总收入目标为40亿美元 [10][12][15] - 2023-2034年收入复合年增长率（CAGR）预计为中等两位数 [10][12][15] 2. 产品管线与创新： - VOXZOGO：用于治疗软骨发育不全（ACH），计划扩展到其他骨骼疾病，如低软骨发育不全（HCH）、特发性矮小症、Noonan综合征、Turner综合征和SHOX缺陷 [2][10][12][15] - BMN 333：用于ACH和HCH的治疗，预计2025年启动剂量范围研究，2026年进入关键试验 [40][41][42] - PALYNZIQ：用于治疗苯丙酮尿症（PKU），计划在2025年提交12-17岁患者的补充生物制剂许可申请（sBLA） [10][12][15] - BMN 390：用于PKU的新型PEG化药物，预计2026年启动首次人体研究 [10][12][15] - BMN 351：用于杜氏肌营养不良症（DMD），预计2025年获得临床概念验证（POC）数据 [48][50] - BMN 349：用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症，预计2025年启动患者研究 [55] - BMN 370：用于治疗von Willebrand病，预计2026年启动首次人体研究 [55] 3. 市场扩展与战略： - VOXZOGO：全球可治疗患者总数（TAPP）为24,000人，90%的患者在美国以外 [19] - 计划到2027年在超过60个国家推出VOXZOGO [31] - 通过外部创新和业务发展补充收入增长，重点关注骨骼疾病、酶疗法和基因定义疾病 [37][39] 4. 非GAAP财务指标： - 非GAAP营业利润率定义为GAAP营业利润，排除无形资产摊销、股票补偿费用等 [4] - 非GAAP稀释每股收益定义为非GAAP净收入除以非GAAP加权平均稀释股份 [4] - 非GAAP财务指标用于内部评估和决策，但不替代GAAP指标 [5][6] 其他重要内容 1. 法律行动： - BioMarin对Ascendis Pharma A/S提起专利侵权诉讼，保护其在欧盟的专利权利 [2][31] 2. 临床数据与出版物： - VOXZOGO在软骨发育不全的临床试验中显示出显著的身高增长改善 [25][26] - 新的国际治疗指南推荐早期诊断和治疗VOXZOGO [25][26] 3. 酶疗法业务： - 2024年第三季度酶疗法收入为14亿美元，预计2023-2034年复合年增长率为8% [33][35] - 通过扩大诊断工具和增加患者诊断来推动增长 [35] 4. 外部创新与业务发展： - 专注于骨骼疾病、酶疗法和基因定义疾病的业务发展，交易金额不超过15亿美元 [38][39] 财务数据与调整 - 2024年前九个月GAAP净收入为3.02亿美元，非GAAP净收入为5.06亿美元 [60] - 2024年前九个月GAAP稀释每股收益为1.56美元，非GAAP稀释每股收益为2.60美元 [65] - 2024年前九个月GAAP营业利润为3.23亿美元，非GAAP营业利润为5.83亿美元 [63]