财务数据和关键指标变化 - 2024年全年净产品收入超5700万美元，代表OJEMDA 4月获批后约8个月的销售额 [10] - 第四季度净产品收入2900万美元，较第三季度增长44% [11] - 2024年第四季度总收入2920万美元，包括2900万美元净产品收入和20万美元许可收入；全年总收入1.312亿美元，包括5720万美元净产品收入和7390万美元许可收入 [37] - 2024年第四季度和全年运营费用分别为9160万美元和3.432亿美元，2023年同期分别为5950万美元和2.061亿美元 [40] - 2024年运营现金流、股权融资和企业发展交易使现金余额达5.317亿美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OJEMDA业务 - 2024年第四季度OJEMDA净产品收入增长至2900万美元，自推出8个月累计达5720万美元，此期间复合季度净收入增长率为88% [20] - 累计处方超1600份，第四季度处方数量接近第二和第三季度总和的两倍 [21] - 第四季度新患者启动持续增长，非EAP新患者启动数量实现两位数增长 [22] - 高比例OJEMDA pLGG患者继续接受治疗，中位治疗持续时间约24个月 [23] - 年底有超280名活跃患者使用该药物 [24] FIREFLY - 2临床试验 - 该III期一线pLGG试验持续招募，目前在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲超110个地点开放，预计2026年上半年完成全部招募 [13] DAY301项目 - 2024年6月收购，是针对成人和儿科实体瘤中PTK7的临床阶段抗体药物偶联物，目前处于Ia/b期临床试验的剂量递增阶段 [14] - 今年1月宣布已完成该试验的第一个剂量组，目前正在招募第二个剂量组的患者 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司有三个优先事项：继续推动OJEMDA收入增长；推进管线，特别是FIREFLY - 2试验的招募和DAY301 I期试验的剂量递增；通过有潜力成为重要新药的项目扩展管线 [16] - 专注于收购和引进有潜力成为同类最佳或首创的项目，且有强大财务实力无需外部融资 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司和患者的里程碑之年，OJEMDA获批和推出是重要一步，相信其商业化将推动长期价值创造 [8] - OJEMDA推出表现使公司处于有利地位，未来将继续推动其增长，扩大处方医生和患者群体 [10] - 公司团队在肿瘤新药开发、注册和商业化方面的专业知识，以及识别和收购新项目的能力，是过去成功的关键，未来将继续发挥作用 [17] 其他重要信息 - 2025年起，公司的美国以外商业合作伙伴Ipsen承担向患者提供指定患者和同情用药计划的主要责任，公司不再为指定患者计划记录收入，2024年该计划记录约300万美元收入 [38] - 第四季度，CMS批准OJEMDA仅用于儿科适应症的请求，使OJEMDA的医疗补助和340B最低回扣百分比从23.1%降至17.1%，预计未来前瞻性毛净比约为12% - 15% [39] 问答环节所有提问和回答 问题: 何时能提供OJEMDA的指导 - 目前确定指导何时可用的重点在于观察OJEMDA收入增长和治疗持续时间的一致性，由于产品推出不久，还需要时间来了解 [47] 问题: 目前为推动OJEMDA处方深度增加正在采取的行动，以及如何平衡销售团队对优先3类账户和优先1类账户的工作重点 - 从深度角度，重点是让医生进一步体验OJEMDA，帮助他们了解可受益的患者范围；销售团队从一开始就关注优先1 - 3类账户，工作会根据医生的经验有所不同，优先3类账户患者数量少，医生做出治疗决策的机会少，需要时间 [51][54] 问题: 今年新患者启动的节奏，以及可能导致拐点或加速的因素，是否应认为是线性增长 - 该疾病进展速度与其他肿瘤类型不同，即使医生认可产品，做出治疗决策也需要时间；新患者启动已实现稳定增长，预计将继续保持这种稳定增长，不会有明显的拐点或变化 [60] 问题: 关于创造OJEMDA二线使用紧迫性的看法，是短期利益还是长期利益 - 两者都有，早期患者身体状况更好，治疗持续时间可能更长，且处于该阶段的患者更多 [66] 问题: DAY301分享初始临床数据的限制因素 - 计划确保有足够数据集，让外界、投资者和医生群体理解开发计划和基本原理，预计需要Ia期剂量递增部分以及可能的剂量扩展或剂量组扩展数据，目前未确定这些数据集的可用时间 [68] 问题: 自推出以来1600份处方中第四季度的数量，以及2024年底是否有季节性影响或库存情况 - 第四季度新增约800份处方；第四季度毛净比因儿科排他性降低而增加，随着患者处方需求增长，渠道库存价值和数量也增加，公司目标是保持2 - 4周的库存，本季度已实现，预计未来随着处方增加，渠道库存绝对值和数量将继续增加 [75][79] 问题: 根据与优先2和3类处方医生的初步互动，认为这些医生需要看到什么或公司需要做什么来推动OJEMDA使用增加，以及与这些医生进行多少次销售互动才能让他们开处方；请概述DAY301以及该产品与其他PTK7靶向ADC的区别 - DAY301是PTK7靶向ADC，连接子有效载荷为聚肌氨酸连接子和依沙替康，药物抗体比率为8，可能是临床中首个含依沙替康或TOPO1的ADC；未使用OJEMDA的医生分为两类，一类感兴趣但等待合适患者，另一类较犹豫，希望先听取同行或关键意见领袖的经验，没有固定的销售互动次数能让医生开处方，需要个性化方法 [87][90] 问题: FIREFLY - 2招募指导考虑了哪些关于前线使用OJEMDA的处方医生百分比的假设；鉴于DAY301 ADC靶向非常独特的假激酶PTK7，为何认为使用ADC针对该靶点是最佳方法 - FIREFLY - 2预计2026年上半年完成招募，基于目前开放的地点和实时招募率，未考虑美国前线的非标签使用情况；对PTK7作为靶点的信心来自cofetuzumab pelidotin项目，该项目证明了PTK7作为靶点的原理，DAY301的特性，特别是抗体和聚肌氨酸依沙替康有效载荷结合，预计会有更好的治疗指数，这在临床前建模和研究中已观察到 [99][101]