财务数据和关键指标变化 - 2024年全年运营现金使用量为1.192亿美元，处于去年提供的1.14亿至1.2亿美元的指导范围内 [17] - 截至2024年12月31日，净亏损为1.551亿美元，即每股亏损2.3美元，而2023年同期净亏损为1.185亿美元，即每股亏损2.32美元 [18] - 2024年研发费用为1.19亿美元，2023年为8750万美元；2024年一般及行政费用为5920万美元，2023年为4940万美元 [18] - 第四季度末，Hercules贷款安排下的债务为3020万美元；截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为1.651亿美元 [19] - 今年1月完成融资，净收益约1.4亿美元，加上年底的1.65亿美元现金，可为运营提供资金，至少到2026年下半年COMP006研究计划的26周数据公布 [19] - 2025年全年运营净现金使用量预计在1.2亿至1.45亿美元之间 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司融资有助于完成TRD的COMP360计划，并推进PTSD开发计划，期待2025年第二季度005试验6周主要终点的顶线结果 [10] - 005试验已招募超过90%的患者，完成招募后将公布；006试验招募进展顺利，高吞吐量的005站点完成招募后将转换为006站点，预计2026年下半年公布006的26周结果 [11][13] - 公司恢复COMP360用于PTSD的开发，正在完善后期临床计划，目标是提高成功概率并尽快将产品推向患者 [14] - 公司与医疗服务组织的战略合作，为产品推出和后期扩展战略提供见解，认为COMP360具有临床差异化，起效快且持久 [15][16] - 公司认为TRD和PTSD领域需求高、现有治疗选择有限，存在重大商业机会 [22] - 公司认为Spravato的成功有助于市场为COMP360的推出做好准备，因为Spravato对医疗服务提供者进行了TRD教育，且其在TRD患者群体中的占有率不到2% [114][115] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来几年公司将有多个关键数据公布，是令人兴奋的时期，特别是期待2025年第二季度末005试验的顶线结果 [10][21][135] 其他重要信息 - 公司在厌食症研究方面已完成招募，预计2025年获得相关数据，目前主要专注于TRD和PTSD的开发 [112] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 005试验初始顶线的6周MADRS Delta合理标准是多少 - 公司一直以2b期6周数据作为3期研究的规划基准，认为提问者所说的略高于5分是合理的，不过临床上有意义的效应量要低得多 [27] 问题2: 即将召开的咨询委员会会议，公司希望从中了解什么以指导PTSD开发 - 公司对委员会如何看待PTSD患者群体感兴趣，因为PTSD患者的创伤类型多样且早期生活经历复杂；也关注委员会对CAPS - 5评分差异的解读，这对公司研究有指导意义，但该会议的安慰剂组对公司了解自身安慰剂反应的指导有限 [32][33] 问题3: 即将到来的COMP005试验顶线将披露哪些内容，以及试验招募情况 - 从疗效角度，6周数据将披露MADRS效应大小、组间差异、p值和相关置信区间；从安全角度，将有数据监测委员会（DSMB）的声明，包括是否存在临床关注的自杀意念失衡情况。005试验招募已超过90%，006试验招募进展顺利，高绩效的005站点将转入006试验，预计2026年下半年获得006的26周数据 [40][41] 问题4: 005试验顶线是否会有额外分析，如缓解、反应情况，以及是否有次要量表；患者处置和人口统计情况是否符合预期，背景使用SSRI的患者比例及对最终数据的影响；是否会公布研究的样本量设计 - 6周数据不会有次要分析、缓解反应情况等内容，仅为MADRS效应大小差异。目前无法提供患者使用SSRI等详细统计数据。若提问者感兴趣，公司愿意在有数据后分享样本量设计 [44][46][49] 问题5: 如何预期患者群体中的自杀意念情况 - 公司预计会看到自杀意念，通过哥伦比亚评级量表系统收集相关数据。严重不良事件需结合背景情况分析，公司依赖DSMB的临床判断，因为DSMB能看到未盲法的安全数据。出现自杀意念是因为患者群体本身患有抑郁症，该疾病本身就存在自杀风险 [55][56][58] 问题6: 如何衡量COMP360的疗效持久性；患者接受COMP360剂量后开始使用其他药物（如SSRI）是否算成功，FDA对此的看法 - 从早期反应在多周内维持MADRS变化可看出疗效持久性，也会通过记录患者接受新治疗的时间来衡量。FDA对患者后续使用其他药物的态度暂无法评论。从临床角度，患者有良好症状反应后使用维持性抗抑郁药是正常的，这也可能是实现疗效持久的一种方式 [66][67][69] 问题7: COMP005试验6周时MADRS总分的临床意义改善标准是什么，如何与之前的裸盖菇素试验和其他TRD治疗试验结果进行关联；心理支持模型的实施情况，与Lykos经验的差异，以及从监管和商业化角度如何看待该模型 - 公司将公布的是组间MADRS效应差异，而非活性组的MADRS效应差异。在2期研究中，MADRS的即时变化约为13分。心理支持模型旨在让FDA更容易理解药物本身的效果，简化了对患者的支持，使其符合试验方案要求，并对所有会话进行监控。在产品推出和扩展阶段，预计该支持模型与Spravato的风险评估和缓解策略（REMS）要求相似，且不限于治疗师。此外，公司可从战略合作伙伴处学习现实世界的培训经验 [73][75][79] 问题8: 首席患者官的角色、设立原因及意义；005试验26周数据的时间安排 - 首席患者官的职责是确保患者和医疗服务提供者的观点融入公司的各项规划，包括试验设计和获批后的实际应用。设立该职位是因为裸盖菇素治疗对患者来说是一种范式转变，需要专业人员为脆弱的患者群体发声。005试验的26周数据至少取决于006试验A部分的完成情况，目前006试验26周数据的指导时间为2026年下半年，随着006试验招募和时间线的明确，将提供更具体的005试验26周数据时间指导 [86][88][91] 问题9: COMP360在现实世界中是否需要在MADRS上达到比传统临床相关标准更高的标准才能成功，还是非慢性给药模式能弥补这一点；COMP360与其他需要更短临床治疗时间的迷幻化合物相比，如何竞争；当前政治环境下FDA人员或士气的变化对公司与该机构近期互动的影响，以及对潜在监管流程的预测 - 对于TRD，成功标准的衡量尺度不如MDD明确，实际上TRD的标准可能更低。在与其他迷幻化合物竞争方面，医疗服务提供者决策的关键考虑因素之一是经济因素，公司获得的特定CPT代码可用于一系列迷幻治疗，无论治疗时长如何，医疗服务提供者都有望获得服务报销；此外，COMP360的适应症TRD在一段时间内将是唯一的迷幻药产品。目前公司尚不清楚FDA人员或士气变化的影响，总体认为这些变化最坏是中性的，甚至可能有积极影响，目前与FDA的互动没有变化 [97][103][107] 问题10: 公司的产品线计划，除了PTSD，还在研究哪些适应症；Spravato今年销售额超过10亿美元，其在TRD领域的成功是否有助于COMP360的市场推广 - 公司的厌食症研究已完成招募，预计2025年获得数据，目前主要专注于TRD和PTSD的开发。公司认为Spravato的成功有助于市场为COMP360的推出做好准备，因为Spravato对医疗服务提供者进行了TRD教育，且其在TRD患者群体中的占有率不到2% [112][114][115] 问题11: 公司为何优先考虑PTSD而非其他适应症（如双相情感障碍）的开发；PTSD开发的研究路径、患者数量和随访数据要求是怎样的 - 由于PTSD领域20多年来没有获批药物，存在巨大的未满足需求，且公司在2a期试验中看到了积极信号，因此从医疗和商业角度都将PTSD列为优先开发项目。公司正在考虑多种开发方案，预计与FDA开会讨论，也会参考即将召开的brexpiprazole咨询委员会会议对患者群体的看法。双相情感障碍由于联合用药和病情复杂，开发难度较大。PTSD患者群体庞大，约有1300万患者，目前只有2种FDA批准的产品 [123][124][129] 问题12: DSMB最近一次互动的时间，以及在招募完成90%的情况下，是否还会有DSMB审查直到数据公布 - DSMB最近一次互动是在2月。关于后续DSMB审查情况，需看第二季度的进展，正常审查节奏是每季度一次 [132][133]