业绩总结 - pz-cel在Phase 3 VIITAL研究中，治疗组的伤口愈合率超过50%为81.4%，超过75%为65.1%[12] - pz-cel治疗组在24周时的疼痛减轻平均值为-3.07，统计学显著性P<0.0001[12] - pz-cel在Phase 3研究中共治疗了57个伤口，Phase 1/2a研究中治疗了42个伤口[38] - pz-cel在治疗中未观察到严重的治疗相关不良事件，且在最长11年的随访中未发现治疗部位的鳞状细胞癌[39] - pz-cel的预计峰值年收入为5亿美元，初始阶段的毛利率预期在85%-90%之间[41] 用户数据与市场机会 - 预计美国市场中，pz-cel的潜在治疗机会约为1,500个，适合治疗的RDEB患者约为750个[40] - 预计到2027年下半年，pz-cel的年治疗能力将支持超过200例治疗，当前GMP设施的最大产能为每年45-50例，逐步提升至110-120例[54] - Medicare Severity Diagnosis-Related Group的预批准参与正在进行中，目标是覆盖超过80%的RDEB患者[19] 未来展望与新产品研发 - pz-cel的FDA生物制剂许可申请（BLA）已于2025年2月被接受，预计2025年4月29日的PDUFA日期[4] - 2025年4月29日，pZ-cel在RDEB的FDA潜在批准日期为PDUFA[74] - 2025年8月18日，UX111（ABO-102）在MPS IIIA的FDA潜在批准日期为PDUFA[74] - ABO-503在2026年上半年首次进入人体试验，显示出显著的治疗效果[65] 生产与资本资源 - 当前资本资源为1.1亿美元，预计可支持到2026年潜在上市[71] - 2024年10月租赁相邻建筑空间以扩展生产能力[55] - 公司正在与高-volume EB卓越中心合作，以推动pz-cel的成功上市[43] 治疗支持与新策略 - pz-cel的治疗支持包括患者导航、交通和住宿支持、共付援助以及患者和照顾者教育[60] - pz-cel的治疗目标是提供超过30%的多年度持久伤口愈合和长期疼痛缓解[6] - pz-cel的ICD-10-PCS程序代码已获批，MS-DRG1的报销映射到细胞和基因疗法的最高住院报销水平[53]