财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为9810万美元，而2023年12月31日为5260万美元 [37] - 2024年全年研发费用为3440万美元，2023年全年为3110万美元 [39] - 2024年全年一般和行政活动支出为2990万美元，2023年全年为1900万美元，增长主要由于商业发布准备成本，包括聘请经验丰富的商业团队 [39] - 2024年全年净亏损为6370万美元，即每股普通股亏损1.55美元，2023年全年净亏损为5420万美元，即每股普通股亏损2.53美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 pz - cel业务 - 美国约有1300名营养不良性EB患者，其中约750名是中度至重度伤口的RDEB患者，是pz - cel的潜在候选者 [16] - 预计每位患者平均需要两个治疗周期的pz - cel来覆盖大部分现有伤口，美国约有1500个pz - cel治疗机会 [16] - 保守估计每次治疗150万美元，pz - cel仅在美国的累计收入潜力超过20亿美元 [16] 与Ultragenyx合作项目 - 12月，Ultragenyx向FDA提交了UX111用于治疗MPS IIIA患者的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准 [13] - 上个月，FDA授予该BLA优先审评资格，PDUFA行动日期为2025年8月18日 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 从支付方组合来看，60% - 65%的RDEB患者由商业保险计划覆盖，约30% - 35%由医疗补助覆盖，其余不到10%由医疗保险覆盖 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司预计在2025年第三季度推出pz - cel，前提是获得FDA批准，目前已与五家知名EB治疗中心进行对接和激活活动，使其成为pz - cel合格治疗中心（QTC） [11][12] - 计划在2026年提高制造能力，同时认证更多治疗中心，并推动社区实践中的患者转诊到QTC [25] - 长期计划是到2027年下半年建立制造能力，以支持每年200多次pz - cel治疗 [36] 行业竞争 - 文中未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为如果pz - cel获得批准，将是RDEB社区的重要时刻，也是公司的一个重要里程碑，将成为公司未来多年增长和盈利的主要驱动力 [9] - 2025年对公司来说将是令人兴奋和具有重大意义的一年，公司内部和合作产品都有获得FDA批准的潜力 [14] 其他重要信息 - pz - cel已被FDA授予罕见儿科疾病指定，若获批，公司有望获得优先审评券（PRV） [39] - 公司有一个综合支持计划Abeona Assist，旨在帮助符合条件的患者完成整个pz - cel治疗过程，包括旅行和物流 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司与FDA就CMC方面的工作讨论情况，FDA是否满意此前导致CRL的工作，是否还有相关问题及后续工作 - 公司已全面解决FDA在CRL中提出的所有问题，在CRL和重新提交申请之间与FDA进行了五次非正式会议和一次正式A类会议，获得了很多问题的解答，目前认为在这方面处于良好状态，但由于审查仍在进行中，无法确定FDA是否完全满意 [44][45][46] 问题2: 提及的五个治疗中心，能否提前了解其患者中可能符合该疗法的比例 - 这些中心是大型机构，有很多患者认为pz - cel是中度至重度RDEB患者的良好选择，与现有治疗方案互补 约30%的750名患者主要基于索赔分析分布在七个卓越中心，其中五个中心公司正在与其进行讨论，这些机构目前至少有三位数的患者，其中相当一部分将是早期推出阶段的候选患者 [50][51][52] 问题3: 患者寻求该疗法的主要原因 - 主要原因是需要伤口的持久或长期闭合，该疗法可以减少感染机会，减少绷带和伤口敷料更换，对患者生活质量有积极影响 鳞状细胞癌也是患者、护理人员和医生关注的重要因素，治疗慢性伤口对降低其发生风险有显著影响 [55][56] 问题4: 从FDA收到的pz - cel标签草案是否符合公司愿景，是否预计会有进一步修改和讨论 - 标签草案在大的方面与公司预期一致，但细节会在FDA和赞助商之间的来回沟通中进行完善，这是常规流程 [63] 问题5: 获批后，在达到最大制造能力之前是否会出现患者积压 - 预计会出现患者积压情况，早期推出阶段至少几个月内供应受限，公司会确保制造插槽得到充分利用，并会持续更新相关情况 [64][65] 问题6: 医生教育的必要性，是医生只需等待批准，还是在推出时仍需要大量教育和培训 - 医生教育是必要的 公司目前主要与计划对接和认证的中心进行更详细的讨论，对于其他社区医生，由于尚未获批，还未进行相关讨论 获批后，公司将通过推广措施、让临床试验患者分享经验等方式提高知名度 [70][71] 问题7: RDEB患者社区的紧密程度，是否有数字营销角度的在线社区，以及如何进行营销 - 患者社区非常紧密，公司有倡导团体作为合作伙伴 公司将有数字存在，包括网站和社交媒体，也会有团队成员在社区进行宣传，提高患者对疗法的认识，并帮助患者转诊到合格治疗中心 同时会根据供应能力调整营销力度 [75][76][77] 问题8: 获得PRV可能存在的阻碍因素，以及近期PRV转售环境 - 公司认为不存在可能阻碍获得PRV的因素，符合获得PRV的条件，即有罕见儿科指定、当前审查过程中有优先审评、是新药 近期有四个PRV以超过1.5亿美元的价格出售，公司目标是优化定价，不急于出售，会利用现有现金跑道时间来平衡定价和速度 [82][83][85] 问题9: pz - cel在海外市场的潜在定位和部署，特别是欧洲RDEB患者的治疗物流以及其他高优先级海外市场 - 公司收到了来自欧洲和一些亚洲市场对pz - cel的兴趣，但目前因专注于美国获批，尚未深入讨论 获批后将进行更有意义的对话，默认假设是在欧洲设立制造工厂，但也在探索从美国供应的可能性 欧洲的奥地利和德国可能是更有潜力的市场，日本和亚太地区也有潜力，但需要进一步研究 [89][90][92] 问题10: 公司最终希望达到的治疗中心总数目标 - 目前预计总数不超过10个，今年计划有5个，后续逐步增加 原因是患者习惯前往专业中心进行重要手术，愿意前往200 - 250英里半径的中心，公司希望保持中心数量紧凑，积累经验，同时也与供应情况相匹配，随着供应增加，会探索增加更多中心 [98][99][100] 问题11: 患者一次治疗的最大服务面积以及决定该数字的因素 - 一次治疗最多可提供12张胶原蛋白产生角质形成细胞片，每张片面积为40平方厘米，即最大治疗面积为480平方厘米 从自然历史研究来看，患者平均有30%甚至高达80%的身体有伤口，估算约1000平方厘米的身体有大面积慢性伤口，因此预计约需两个治疗周期，但由于是细胞工程细胞疗法，不能保证每个患者都有12张片，具体治疗周期需根据实际情况确定 [102][103][104]