财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度公司净亏损960万美元，合每股1.25美元，而2023年同期净亏损1.17亿美元，合每股2.03美元 [19] - 2024年全年公司净亏损4340万美元，合每股6.88美元，而2023年同期净亏损4740万美元，合每股8.96美元 [19] - 2024年第四季度研发费用为900万美元，2023年同期为1000万美元，全年研发费用为3860万美元，2023年为3950万美元 [19][20] - 2024年第四季度一般及行政费用为340万美元，2023年同期为490万美元，全年一般及行政费用为1680万美元，2023年为1860万美元 [20][21] - 2024年10月公司完成注册直接发行和私募配售，净收益约1080万美元，2025年3月28日再次定价注册直接发行和私募配售，总收益约1000万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 NHL业务 - TakeAim淋巴瘤研究评估emavusertib与ibrutinib联合治疗PCNSL，目前有超30个临床站点开放招募，目标是在未来12 - 18个月完成招募30 - 40名额外患者以支持加速批准申请 [9][12] - 27例复发难治性PCNSL患者中，20例BTKI经治患者里13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担降低，6例有客观缓解；7例BTKI初治患者里6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担降低，5例有客观缓解 [10][11] AML业务 - ASH会议上展示21例FLT3突变患者接受emavusertib单药治疗数据，19例可评估患者中10例有客观缓解，复合CR率38%，7例在首次评估时就有缓解 [13][14] - 前线AML三联疗法研究已完成7天队列招募，14天队列正在招募 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在NHL和AML领域取得进展，未来12 - 18个月专注于TakeAim淋巴瘤研究招募患者以支持加速批准申请 [9][12] - 公司预计会继续就推进项目与NHL或AML领域主要参与者进行合作讨论 [28] - 公司考虑开展Triplet研究和FLT3单药治疗研究，以评估emavusertib疗效 [51][54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得成果，进入2025年有积极发展态势，期待后续提供更多进展更新 [17] - 两次发行所得款项将公司现金储备使用期延长至2025年第四季度 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 请详细说明公司现金储备使用期及未来费用情况 - 公司此前预计季度现金消耗约1000万美元，目前情况依旧如此，两次发行所得款项将现金储备使用期从2024年年中延长至2025年第四季度 [26] 问题: 目前公司在合作方面是否有潜在意向，合作是否存在其他障碍 - 鉴于公司在NHL和AML领域的表现，预计会继续与相关领域主要参与者讨论合作事宜 [28] 问题: 到目前为止有多少原发性中枢神经系统淋巴瘤患者接受了100毫克BID剂量的emavusertib治疗，以及满足FDA对各成分贡献要求的必要步骤和预计所需患者数量 - 到目前为止，有13名患者在研究的B部分接受了100毫克剂量治疗，美国和欧洲预计使用相似数据，在约9名接受100和200毫克剂量治疗的患者后进行剂量选择 [35][37] 问题: 请详细说明EMA对响应率方面令人信服且一致的数据的期望 - 两个机构都支持公司为原发性中枢神经系统淋巴瘤带来治疗方法的努力，目前数据很有说服力，希望完成研究招募后数据保持一致，响应率达到25%以上有望获得积极进展 [41][43] 问题: 机构要求的ORR高于25%是否与之前提到的CR率高于20%有所变化 - 公司希望确保数据与过去一致，有95%的置信区间能超过10%的零假设，20%已能满足，若达到25%会更有保障 [47][48] 问题: 如何看待TakeAim白血病研究，是否会有更多患者招募和数据公布 - 对于今年白血病研究的数据公布持谨慎态度，关注Triplet研究和FLT3单药治疗研究，Triplet研究完成7天队列招募后，目标是完成14天和21天队列研究并确保安全性，之后评估疗效；FLT3单药治疗研究需开展关键研究以证明其为同类最佳药物并获得批准 [51][55]