纪要涉及的行业 小核酸行业[1] 纪要提到的核心观点和论据 - 核心观点：2025年是小核酸药物投资重要年份，行业迎来销售和临床密集兑现期[1] - 论据 - 技术突破：此前LNP递送系统存在引发免疫反应、肝外靶向性差、生产工艺复杂、成本高、易发生安全性和肝肾毒性等问题；2014年出现的GalNac递送系统具有高效肝脏靶向性，通过较低药物剂量即可实现长效性，毒性较小[1] - 适应症突破：疾病领域从罕见病拓展到慢病和其他更大疾病领域，患者群体持续扩大，未来有望在CNS领域取得突破；新的平台技术如ProQR的RNA编辑管线、Regulus的RGLS8429（miRNA）将得到验证[2] - 小核酸药物即将迎来密集催化剂：大单品如诺华inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran进入商业化元年；多款产品获批，如Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已获批，Ionis的多款产品预计年内获批；多个重磅产品数据读出，如诺华/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期数据、Ionis的Olezarsen（sHTG）的Ⅲ期数据等[3] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 建议关注企业：国内企业有恒瑞医药、正大天晴、信立泰、腾盛博药、圣诺医药、舶望制药、瑞博生物等；海外企业有Alnylam、Ionis、Arrowhead等[4]