业绩总结 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，24周确认残疾恶化（24wCDW）事件的发生率为16.2%，而安慰剂组为20.3%[38] - 在初级进展型多发性硬化症（PPMS）患者中，Vidofludimus Calcium的24wCDW事件发生率为19.5%，安慰剂组为28.0%[38] - Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，相对风险降低20%，在PPMS患者中相对风险降低30%[38] - CALLIPER试验的主要和关键次要终点均已达成[13] - Vidofludimus calcium在24个月内相比安慰剂，整体脑萎缩的年化率改善了5%[49] - 在24个月内，Vidofludimus calcium在PPMS患者中，丘脑脑体积损失的年化率显著降低了20%[49] - Vidofludimus calcium组的T2病灶体积变化为-0.22%，而安慰剂组为+2.97%，两者之间的差异为3.19%[52] - CALLIPER试验中，Vidofludimus calcium的任何治疗相关不良事件(TEAE)发生率为69.4%，安慰剂组为68.5%[56] - CALLIPER试验中，未发现新的安全信号，安全性和耐受性与之前的临床试验一致[58] 用户数据 - 467名患者中，女性占64.7%，中位年龄为51岁[34] - 研究显示，16.3%的患者在基线MRI中存在Gd+病灶[34] - CALLIPER试验中，参与者的平均年龄为51.3岁，女性占63.0%[101] - CALLIPER试验中，Gd+病灶在基线MRI中的发生率为7.4%[101] 市场展望 - 全球PPMS治疗市场预计超过60亿美元，但目前只有不到一半的患者接受治疗[72] - Vidofludimus calcium的潜在峰值销售额预计为30亿至70亿美元[80] - 目前在美国和EU5国家中，约有120,000名PPMS患者，其中只有约54,000名(45%)正在接受疾病修饰治疗(DMT)[65] 新产品和技术研发 - Vidofludimus Calcium有潜力成为首个同时获批用于复发型和进展型多发性硬化症的口服疾病修饰疗法（DMT）[16] - CALLIPER试验的开放标签扩展阶段正在进行中[13] 负面信息 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为6.4%，安慰剂组为10.8%[105] - 在PPMS患者中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为5.2%，安慰剂组为12.0%[105] - CALLIPER试验中，非活动性患者的24wCDW事件发生率为12.1%[103]