业绩总结 - 公司在2025年第一季度的总净产品收入为26亿美元[18] - 2025年第一季度总收入为7.45亿美元，同比增长80%[49] - 产品收入为6.12亿美元，同比增长70%[49] - 2025年第一季度GAAP净亏损为4.48亿美元，亏损每股为4.60美元[53] - 非GAAP净亏损为3.32亿美元，非GAAP每股亏损为3.42美元[54] 用户数据 - 超过800名患者在商业环境和临床研究中接受ELEVIDYS治疗[13] - 2025年第一季度的ELEVIDYS收入为612百万美元，较去年同期增长70%[18] - ELEVIDYS年同比增长180%，但未达到预期[13] 未来展望 - 2025财年产品收入指导修订为23亿至26亿美元[13] - 2025年更新的全年产品收入指导为23亿至26亿美元，较之前的指导增加37%[50] - 公司在2025年第二季度将提交SRP-9003的BLA申请[13] 研发与费用管理 - 研发和销售、管理费用合计为9.07亿美元，同比增长177%[49] - 公司承诺保持严格的费用管理，以推动利润扩张[48] - 公司拥有未提取的6亿美元循环信贷额度，以增强财务灵活性[48] 市场影响 - 公司在Q1 2025的ELEVIDYS表现受到严重流感季节和安全事件的影响[14] - 公司计划通过教育和支持提高治疗中心的整体生产力[15] - 临床试验中未观察到肝功能与年龄、体重、剂量和病毒载量之间的相关性[25] 其他信息 - 除去与Arrowhead合作相关的584百万美元交易成本，2025年第一季度将报告经营利润[48]