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Rallybio Corporation (RLYB) 2025 Conference Transcript
RallybioRallybio(US:RLYB)2025-05-08 01:00

纪要涉及的公司和行业 - 公司:Rallybio Corporation (RLYB),一家专注于罕见病治疗的生物制药公司 [3] - 行业:生命科学、生物制药行业 纪要提到的核心观点和论据 RLYB - 212项目失败原因 - 核心观点:RLYB - 212项目因无法维持孕期血浆水平以预防FNAIT而失败 - 论据:导致问题的抗原是胎儿抗原,在胎盘表面与母体血液直接接触的部位表达,治疗药物进入后会附着在胎盘胎儿部分,血浆水平在Cmax时几乎无法测量,在谷值时消失,且无合适模型,孕妇用药不能冒险 [5][6][7] RLYB116项目优势 - 核心观点:RLYB116是有潜力的补体因子V抑制剂,在便利性、成本和开拓新适应症方面有优势 - 论据:基于Affibody平台,是50个氨基酸的微小蛋白,皮下注射体积仅1 - 1.5ml;通过与白蛋白结合延长在循环中的时间;可每周自我给药一次,药物稳定无需冷藏,成本低有定价灵活性;可开拓补体因子V抑制有治疗益处但未被充分开发的适应症,如抗磷脂综合征 [9][10][11][12] RLYB116项目临床计划和数据 - 核心观点:改进后的RLYB116将重新进入临床,有望展示对补体的有效抑制 - 论据:之前Phase I MAD研究中,剂量超过100毫克出现副作用,确认是残留细菌蛋白导致;改进后几乎消除残留蛋白,添加额外生物标志物;本季度开始研究,3Q和4Q有结果,展示对补体的快速、完全和持续抑制,能为有需要的患者提高剂量;之前最高用到约300毫克,后稳定在100毫克,此次以150毫克开始,采用自适应设计,可调整至25 - 300毫克 [21][23][24][25] 抗磷脂综合征(APS)情况 - 核心观点:APS是有潜力的治疗领域,目前治疗手段有限,RLYB116可能带来新疗法 - 论据:美国约有15 - 20万人患APS,其中数万人尽管接受抗凝治疗仍频繁发生血栓;目前除华法林外无其他有效疗法,新型抗凝药可能使症状恶化;通过检测抗磷脂抗体和复发性血栓或流产进行半临床诊断;与KOL合作,计划先对部分患者治疗并测量生物标志物,再开展更大规模的结果研究 [13][14][15][35][39] 补体生物学和C5抑制剂前景 - 核心观点:补体生物学有潜力,C5抑制剂仍有空白市场 - 论据:C5是补体级联反应中释放促炎介质和启动膜攻击复合物的关键节点,有广泛成功治疗历史;虽有其他补体靶点治疗特定综合征有效,但C5抑制剂竞争对手仍主要是其他C5抑制剂;在一些疾病中,C5抑制剂仍有未被满足的需求 [47][48][51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司与Recursion合作开发的EMPP1抑制剂处于IND启用研究阶段,未来几天将分享在两种低磷血症小鼠模型中的数据 [53][55] - 重新设计的metryptase 2抗体可用于铁过载综合征,但因资金问题搁置 [59] - 与AgPoint的合作目前暂停,公司可能逐步退出 [60] - 公司当前资金可维持到2026年下半年,后续会更新资金情况 [62]