纪要涉及的公司 Savara Inc (SVRA)，一家专注于罕见孤儿呼吸道肺病的公司，拥有单一资产——新型吸入性生物制剂molgermostum吸入溶液 [4] 纪要提到的核心观点和论据 1. 公司战略与进展 - 公司正积极寻求FDA对治疗罕见肺部疾病autoimmune pap的批准，基于IMPALA 2期3期试验结果，有望年底获优先审评和批准，同时年底将在欧洲和英国提交上市许可申请（MAA） [4][5] 2. 疾病介绍 - autoimmune PAP是一种慢性罕见自身免疫性疾病，患者会产生针对GM - CSF的自身抗体，阻止其与巨噬细胞表面结合，导致肺泡内表面活性物质积聚，阻碍气体交换，引发咳嗽、气短和疲劳等症状 [8][9][10] - 诊断患病率估计范围为每百万人中有6 - 26例，美国已确诊约3600例患者，通过机器学习算法还发现约3700例疑似未确诊患者 [11][12] 3. 产品作用机制与临床数据 - molgrimostem是一种吸入性重组GM - CSF，患者每天使用专用雾化器吸入一次，可使外源性GM - CSF克服抗体，与巨噬细胞结合，发挥作用 [20][21] - IMPALA 2试验是该疾病领域最大、最长的随机临床试验，全球43个中心16个国家的64名患者参与，为期48周双盲研究，患者随机接受molgrimostem或安慰剂治疗 [22] - 主要终点是24周时DLCO（肺一氧化碳弥散量）的变化，该指标在24周和48周均有统计学意义，显示出疗效的持久性；关键次要终点包括48周时的DLCO、患者报告结局SGRQ（圣乔治呼吸问卷）和运动能力测试，均有显著改善 [23][24][25] - 164名患者入组，159名完成48周双盲安慰剂对照试验并进入开放标签扩展阶段，Molbrevi安全性和耐受性良好，获益风险明显 [29][30] 4. 审评流程 - 滚动生物制品许可申请（BLA）于3月完成，60天审评期后预计5月获受理，因有突破性疗法认定，预计获优先审评，若获批，PDUFA日期为11月，同时计划进行咨询委员会（AdCom）会议 [32][33] 5. 支付方研究与定价 - 目前患者治疗方法包括肺灌洗（一种痛苦且恢复时间长的急救程序）和一些非标签药物 [39][40] - 与支付方沟通后，产品定价指导范围为每位患者每年30万 - 50万美元，该范围内约87%的支付方会覆盖，将采用商业保险计划标准、专科层级、预先授权和诊断证明等方式，由单一专科药房处理 [41][42] 6. 市场覆盖预期 - 上市初期，商业保险覆盖预计为60 - 70%，目前患者确诊年龄较晚，公司将努力提前诊断时间 [43] 7. 产品上市计划 - 有干血斑抗体检测项目和佛罗里达大学的ILD诊所试点项目，将扩大到其他ILD诊所，预计年中约一半市场开发团队到位，开展教育和患者确认工作，为获批后快速上市做准备 [46][48][49] 8. 资金状况 - 资产负债表上有9600万美元现金，近期完成约3000万美元债务再融资，与Hercules合作创建高达1.7亿美元的夹层结构债务融资方案，目前资金可支撑到2027年第二季度 [50][51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司推出了干血斑检测，可帮助患者通过敏感和特异的诊断方法加快诊断速度 [16] - 目前正在进行的ILD诊所试点项目针对的是未确诊患者群体，具有较大潜力 [48]