纪要涉及的公司 科济药业[1] 纪要提到的核心观点和论据 - CT0,596项目亮点：截至2025年5月6日完成8例难治复发多发性骨髓瘤患者细胞输注，采用FC清淋方案，患者耐受性良好，无三级及以上不良反应和患者因不良事件退出研究；5例完成首次四周疗效评估，3例达严格完全缓解或完全缓解且持续缓解，80%患者获骨髓微小残留病阴性，另两例第14天早期评估可测量病灶下降92%和65%，所有预设剂量组均观察到CAR - T细胞扩增[4] - CT0,596项目推进计划：2025年下半年递交IND申请，在难治复发多发性骨髓瘤、其他浆细胞肿瘤及自身免疫疾病中探索应用前景[2][5] - 清淋方案调整：当前清淋方案温和，不同适应症下探索更温和起始剂量，自身免疫疾病考虑用更温和剂量治疗[6] - 新一代CAR - T平台产品效果：进入ICP或IDP临床阶段效果可能因NKG2A受体表达水平有差异，公司正通过不同表达水平优化产品[7] - 疗效与NKG2A表达关系：目前未发现相关性，因样本量小无法确定是否完全无关，临床试验未限制NK基因突变患者[8] - 自免IT实验进展：进展慢，仅一家中心开展，入组慢，预计6月两家新中心加入加快进度[10] - 入组患者基线情况：8名入组患者大部分为三线治疗后三重暴露患者，未包括经BCMA靶点治疗患者，因BCMA在中国市场渗透率低且B细胞双抗体刚商业化不久[11] - 临床开发优先级：多发性骨髓瘤和浆细胞瘤是未来临床开发重要方向，浆细胞瘤发病率约为多发性骨髓瘤1/10，计划5月底至6月扩大试验中心加快进度[11] - 0,596和0,590产品差异：0,596在所有剂量和患者中观察到CAR - T细胞扩增，最低剂量实现深度缓解；0,590未在所有患者中看到T细胞扩增，未达类似效果，0,596用优化后3Q Plus技术平台，0,590未采用[13] - 0,596预期商业化及竞品进度：国际上最接近的Panostaja处于一期末阶段，国内科济药业最快[14] - 完全缓解率目标：希望达到70%左右完全缓解率，类似自体CAR - T疗法[18][27] - CAR - T疗法上市规划：2025年底前递交NPD申请，2026年初开始一期临床试验，内部目标五年内产品上市，但需正式评估[2][23] - CAR - T疗法疗效和价格平衡及市场份额：异体与自体CAR - T疗法疗效差异因样本量小、观察时间短和初始剂量摸索不明确；异体可立即给药，自体需等待；若达50% - 60%完全缓解率市场占有率高，超过双特异性抗体完全缓解率（43% - 45%）或达70%有竞争力，不同适应症和定位影响市场表现[24] - 临床试验入组人数：一期入组14个病人，二期约100个病人，多发性骨髓瘤约110个病人，通用型产品预计入组人数相似，浆细胞瘤样本量可能少些，美国约30 - 50个病人报NDA需与药监机构沟通[26] - 临床试验阶段终点选择：一期主要关注安全性，安全性为主要终点、疗效为次要终点；二期疗效为主要终点[30] - 通用型CAR - T细胞疗法进展：BCM项目进展快但数据读出时间推迟，淋巴瘤研究进展快下半年更新数据，6月启动两个大中心加快数据收集，0,596项目6月启动新大中心增加病人入组，NKG2D受体项目预计下月提交论文，实体瘤和通用型CAR - T细胞疗法临床试验计划下半年开始[31] - Plus平台表现：所有病人均出现CAR - T细胞扩增，不同剂量包括较低剂量也能明显扩增，抗排异能力有改善，但因样本量少无法统计分析[32] - 041项目上市申报：2025年上半年递交NDA申请，希望进入优先审评程序，顺利的话一年左右完成上市[2][34] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 第一例入组患者情况：仍维持在CCR状态且MRD阴性[12] - 特西达产品数据对比：特西达公布数据为90%的ORR和20%左右的CR，科济药业产品具体数据未披露，会持续关注比较[15] - Phoenix数据对比：Phoenix数据成熟样本量大，0,596样本量小，早期信号显示0,596治疗窗宽，最低剂量实现深度缓解，临床操作空间大，适用人群广泛[16] - Positron数据情况：在不同临床终点表现不一，给药剂量未超500毫克，与产品设计和技术原理差异大，样本量小但信号积极，需更多病人试验确定轻量级方案[17] - 患者基线及终点事件比例：大部分患者三重暴露且未经过BCMA治疗，具体分子分型及终点事件比例数据将在学术大会发表，目前EMD比例与自体CAR - T相似，未特地筛选标危、高危患者，比例与真实世界类似[19] - 安全性及输注次数：8个入组患者均输注一次细胞，2025年计划调整致敏清除剂量[20] - 核心数据节点：在一期、二期、三期逐步揭示，根据临床试验进展调整，确保产品开发节奏加快并满足安全性和有效性要求[22] - 未达CR患者情况：两例未达CR患者基线状态未详细披露，年底会议公布更详细数据，包括DOR和扩增情况[35] - 自体CAR - T疗法对比：当前样本量小无法确定四周内出现CR比例差异，有迹象表明药物可能起效更快但需更多数据支持[35] - 健康T细胞效力及药物剂量：健康T细胞可能效力更高，但无充足科学证据，药物剂量受多种因素影响，需更大样本量验证[36] - 输出质量对比：不同剂量组输出质量与0,590有差异，部分低于、部分高于0,590但未超其最高剂量，数据用于未来医保谈判[37] - 自体和通用型治疗成本：自体治疗成本高，通用型含基因编辑成本整体费用高，但有提前生产、车间安排使用率增加等优势，成本预计显著下降且有数量级差异，可扩展患者获益机会并及时提供治疗[38] - 项目未来发展：Single Plus平台首个项目显示积极信号，后续分享CD19和CD20等管线数据，重点发展实体瘤通用型治疗，公司催化剂进入密集爆发期[3][39]