财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为2.5万美元，去年同期为3.5万美元 [6] - 2025年第一季度递延收入为15万美元，2024年第一季度为零 [6] - 2025年第一季度运营亏损为480万美元，2024年同期为410万美元 [7] - 2025年第一季度净亏损为530万美元，合每股0.64美元，2024年第一季度净亏损为220万美元，合每股0.33美元，变化主要由于2024年第一季度认股权证交换收益 [7] - 2025年第一季度经营活动使用现金280万美元，季度末公司财务状况良好，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，无未偿债务 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 BRTX - 100临床项目 - 用于治疗慢性腰椎间盘疾病（CLDD）的2期前瞻性随机双盲对照研究正在进行，最多将在美国16个临床地点招募99名合格受试者，受试者将按2:1随机接受BRTX - 100或假手术/安慰剂 [10][11] - 2025年2月报告的前15名CLDD受试者26 - 52周盲法数据显示，无严重不良事件报告，26 - 52周无剂量限制性毒性，初步盲法视觉模拟量表（VAS）和Oswestry残疾指数（ODI）数据与基线相比呈积极趋势 [11] - 最近报告的相同15名受试者26、52和104周盲法初步2期数据继续与基线相比呈积极趋势，若趋势持续，2期试验有望达到主要和次要终点 [12] ThermoStem代谢项目 - 正在开发基于细胞的疗法候选药物，使用棕色脂肪干细胞（BADSCs）治疗肥胖和代谢紊乱，旨在生成棕色脂肪组织（BAT）及其分泌的外泌体，BAT可调节人体代谢稳态并参与减肥 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进BRTX - 100和ThermoStem两个核心临床开发项目，谨慎管理资源 [16] - 继续推进BRTX - 100的2期试验，很快将展示更多患者群体的数据，对数据与之前趋势一致保持乐观 [17][18] - 扩大BRTX - 100的临床管线，包括治疗慢性下腰痛和颈痛，通过FDA对其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛（CCDP）2期临床试验的研究性新药申请（IND）批准 [13][18] - 积极扩大ThermoStem的知识产权资产，确保长期市场独占权 [18] - 继续就ThermoStem代谢知识产权和其他技术资产的潜在许可进行实质性讨论 [15][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年初公司业务各方面执行良好，有很多令人期待的事情 [5] - BRTX - 100的2期试验初步趋势令人鼓舞，FDA已授予该项目快速通道指定，对未来数据保持乐观 [17] - 细胞疗法环境比以往更积极，希望利用BRTX产品的自体性质和良好的安全概况，与FDA进行积极讨论 [45] 其他重要信息 - 自2025年初以来，公司的BRTX - 100项目取得两个重要FDA里程碑：获得CLDD项目的快速通道指定；其治疗CCDP的2期临床试验IND申请获FDA批准 [12][13] - 公司已建立涵盖美国和国际市场的全面专利组合，第一季度知识产权进一步扩大 [14][15] - 与未披露的商业阶段再生医学公司就ThermoStem代谢疾病项目的潜在许可协议的讨论仍在进行 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 称疗效终点大于或等于30%改善为初步终点，且展示大于50%改善，是否意味着终点将从大于或等于30%变为大于或等于50%？ - 公司表示不会改变终点，仍是30%改善，“初步”一词是因为研究的主要终点是安全性而非疗效，由FDA规定，次要终点与疗效相关 [22] 问题2: 2月和上周的演示文稿中，关于26周潜在中期分析的内容不再出现，该分析是否取消？ - 公司称尚未确定是否进行中期分析，这仍是一个选项，目前正在与内部团队进行战略讨论并准备与FDA沟通，以确定如何推进3期试验并利用数据缩短生物制品许可申请（BLA）的监管流程，中期分析可能会影响这一过程，因为需要揭盲 [23][24] 问题3: 将在香港或中国展示的45名患者数据，这些患者来自哪里？何时展示？ - 患者来自当前研究，是已给药且处于不同访视时间点的患者，展示时间为6月 [25][26] 问题4: 15名患者是否已到26周？ - 公司确认15名患者在演示时到12周，未到26周 [29][30] 问题5: 预计患者招募速度是否会继续保持当前水平，夏季招募是否会放缓？ - 公司认为招募速度正在加快，尽管历史上夏季招募会放缓，但新的招募策略将抵消这一影响 [36][37] 问题6: FDA在与公司的互动中，更强调疼痛还是功能，还是两者都要（减轻疼痛并改善功能）？ - 公司表示一切都可以讨论，尚未收到FDA关于从方案中删除功能指标的具体反馈，会继续收集次要终点和主要疗效终点的数据，并与FDA讨论包括重点关注内容在内的诸多事项，疼痛肯定是一个重要终点，功能方面有更多讨论灵活性 [38][39] 问题7: 患者年龄分布如何，哪个年龄段反应可能最好？ - 患者年龄范围从20多岁到50多岁，由于数据是盲法的，无法确定谁已给药，但从宏观层面看，各年龄段趋势一致 [41] 问题8: 能否详细说明细胞治疗后观察到的形态学变化？ - 公司举例，一名患者基线时有椎间盘突出和环形撕裂，52周时与基线相比，椎间盘T2信号增加（水分增加），突出物尺寸减小，环形撕裂信号减弱；另一名患者52周时T2信号降低（水分减少），突出物明显恶化，出现椎间盘病变挤出 [42][43] 问题9: 更成熟的形态学数据是否可作为补充数据提交给FDA，从而减少后续注册研究的规模？ - 公司认为可以，目前细胞疗法环境积极，希望利用BRTX产品的自体性质和安全概况，与FDA进行积极讨论 [45][46]