纪要涉及的公司 Pyxis Oncology Inc (PYXS) 纪要提到的核心观点和论据 1. MycVo药物优势 - 独特靶点与结构：MycVo是概念首创的ADC药物，靶点为纤连蛋白的剪接变体细胞外结构域b（EDB），由辉瑞开发构建，经优化具备更好的效力、稳定性和渗透性；采用位点特异性结合化学，拥有Valset连接子和高特异性靶点，EDB在多种实体瘤中高表达，在正常组织中表达可忽略不计，结合新颖机制，临床潜力大[3][4] - 临床数据积极：去年首次公布的剂量递增研究涉及80名患者、10种肿瘤类型（9种给药），虽数据解读因样本量小有挑战，但今年队列扩展数据将提供市场所需样本量；在9种给药肿瘤类型中的6种观察到肿瘤缩小，在头颈部肿瘤中，6名可评估患者中有50%的确认缓解率，包括1例完全缓解，且患者多为重度预处理、中位五线治疗[7][9] 2. 安全性良好 - 死亡案例无关药物：一名患者死亡是因疾病进展，与研究药物无关，且该患者治疗期间有肿瘤缩小情况[13][14] - 整体耐受性佳：安全数据表显示无药物相关的五级不良事件，仅1名患者（共77名）停药，剂量减少或假期率低，在神经病变、中性粒细胞减少症、肺炎、眼部和皮肤毒性等方面与已获批ADC药物相比表现相当或更优，预计后续早期治疗线数据将消除对安全性解读的疑虑[14][15][16] 3. 疗效有竞争力 - 头颈部肿瘤对比：与当前头颈部治疗领域的MERIS和BIKARA相比，MERIS在一期或一期b研究中的客观缓解率（ORR）为37%（中位二线患者），BIKARA为0%，而MycVo在中位五线治疗的头颈部患者中ORR达50%，虽样本量小，但扩大样本量后有信心达到或超过MERIS水平；在联合治疗中，MERIS和BIKARA与pembro联合的ORR分别在65%左右，MycVo有机会达到或超越该标准[19][20][21] - 其他肿瘤类型信号：除头颈部肿瘤外，在乳腺癌、肉瘤、卵巢癌和肺癌等肿瘤类型中也观察到有吸引力的信号，公司受资源限制，在单药治疗中继续在4.4剂量下收集数据和测试其他肿瘤类型信号，联合治疗中在剂量递增阶段纳入多种肿瘤类型以更好理解和表征信号[22][23] 4. 临床研究计划 - 单药治疗：头颈部单药治疗有两个队列，分别针对PD - 1加铂耐药患者和EGFR加PD - 1耐药患者，各队列计划招募20名患者，共40名；预计PD - 1加铂队列数据在今年下半年公布，EGFR加PD - 1队列数据在明年上半年公布[28][30] - 联合治疗：与Keytruda的联合治疗针对一线和二线潜在患者，预计今年下半年分享约20名患者的初步数据，这些患者可能包含其他肿瘤类型；公司认为单药治疗和联合治疗平行进行有助于解读联合治疗数据，且对3.6 - 5.4毫克/千克的剂量范围有信心，虽不排除联合治疗中高于5.4剂量的可能性，但预计该范围仍是合适的[30][32][36] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 临床前数据意义：公司在AACR会议上展示的临床前数据，包括肿瘤特征相关数据，有助于更好理解和表征药物作用机制，如显示MycVo对局部免疫细胞激活的影响，以及T细胞在治疗后进入肿瘤核心；公司还在进行基因特征、基质环境等方面的研究，以了解影响患者反应的因素，这些研究成果将在未来几个月公布，有助于投资者更全面解读后续临床数据[25][26][27] - 医生社区反馈：剂量递增研究期间一直有患者等待名单，单药和联合治疗研究中，美国及其他地区的顶级研究站点的研究者、关键意见领袖和主要研究者对研究表现出持续热情，他们看到药物机制对解决患者既往治疗耐药问题的潜力，认为药物可使多种患者群体受益[41]