纪要涉及的公司 MindMed 纪要提到的核心观点和论据 1. 临床试验进展 - 早期入组情况令人鼓舞，3期试验设计和运营旨在复制2期项目的效率和进展，很多设计元素从2期延续到3期，且有更多高质量精神科站点参与[4] - 同时开展广泛性焦虑障碍（GAD）和重度抑郁症（MDD）研究，在重叠站点进行可提高招募效率，因为很多患者同时符合两种诊断[9] 2. 试验设计参数 - GAD的3期研究中，主要分析是检测100微克组与安慰剂组之间5分的差异，功效为90%，每组需100名患者，基于标准差10单位和15%的失访率假设[12][13] - 自适应设计的中期样本量重新估计可在失访率或数据方差高于预期时维持90%的功效，不考虑实际效应大小，直到入组完全完成后的主要分析[13][15] 3. 开放标签扩展研究 - 与每日用药模式不同，很多参与者在整个一年的开放标签扩展期可能仍处于盲态，可表征单剂量的双盲对照效果至一年[19] - 扩展期治疗阈值为16（入组研究阈值为20），最多提供4次治疗，预计安慰剂组或50剂量组的无反应率更高，这些患者可能更早接受治疗[19][20][21] 4. 监管情况 - 监管框架会不断演变，公司与FDA保持良好沟通，突破性疗法认定有助于加快开发进程，近期与FDA的互动无明显变化[23][24][25] - 政策制定者对迷幻疗法广泛支持，公司向他们传达该疗法并非全新事物，有先例可循[26][27][28] 5. 商业化计划 - 新加入的首席商务官Matt Wiley经验丰富，公司全面思考如何将开发阶段的卓越运营能力延伸到商业领域，包括与支付方、提供者、患者群体和立法机构等合作[31] - 支付方表示若数据良好将支付费用，目前科学数据和收集的数据对药物的理论潜力和实际应用非常鼓舞人心[33] 6. 患者旅程和交付要求 - 开发计划旨在扩大商业目标范围，药物无生理风险，可消除生理监测，目前有4000 - 5000家介入精神科诊所，数量在增加，这些诊所可作为MM120的上市目标[37] - 药物处方和计费与其他精神药物类似，心理监测服务已存在于E&M编码系统中，与支付方签约后可实现报销[42][43] 7. 欧洲市场情况 - 公司与欧洲各方进行了广泛讨论，虽主要关注美国市场的商业化，但也在欧洲的开发、监管和商业支付等方面取得进展[44][45][46] 8. 自闭症谱系障碍项目 - 公司正在开发MDMA的右旋对映体作为自闭症谱系障碍的潜在每日用药，基于单剂量递增研究，将推进早期疗效研究，有望为多剂量模式提供信心[48][49] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 美国精神病学协会年会上有六个专门针对公司药物（迷幻剂）的会议，显示出精神科对该药物的巨大需求[40]