纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、肿瘤治疗、自身免疫疾病治疗 [1] - 公司：Allogene Therapeutics（ALLO） [1] 纪要提到的核心观点和论据 316项目（anti CD 70 directed allogeneic CAR T） - 核心观点：该项目在肾细胞癌患者治疗上有积极表现，后续将在ASCO公布更多数据，未来需探索合适的注册路径 [5][8][18] - 论据 - 一期研究探索了4000万 - 2亿细胞/剂量及不同淋巴细胞清除方案，选定8000万细胞和标准淋巴细胞清除方案用于一期b扩展队列 [6][7] - 去年11月SITC会议基于8名患者的初步数据显示，6名CD70表达达标的患者中，确认缓解率为33%，部分缓解患者缓解持续时间超4个月和6个月 [7][8] - 一期b队列预计约20名患者，数据截止时患者至少有3个月以上随访时间 [11] - 对于该项目的关键指标，期望三分之一患者有缓解，缓解持续6个月以上；鉴于患者未满足的医疗需求高，有单臂注册路径可选，也可进行随机对照研究 [12][18][19] Alpha 3试验 - 核心观点：试验设计合理，虽因运营和患者入组问题导致时间推迟，但患者入组势头良好，未来将采取措施缩短首次随机化时间 [22][26][32] - 论据 - 试验为随机对照研究，比较单次输注SemiCell与标准观察治疗，针对高复发风险患者，以无事件生存期为主要终点 [22][23][24] - 首次里程碑事件（无效性中期分析和淋巴细胞清除方案确定）从2025年年中推迟到2月，原因是美国多数试验点人员配备延迟和患者入组流程时间长 [26][27][29] - 超250名患者已同意进行MRD检测，多数在近3 - 4个月同意，入组势头良好 [32] - 将提前沟通资源问题，增加美国试验点数量，并在加拿大及其他地区开设试验点 [34] Allo 329项目 - 核心观点：该项目双靶点机制独特，有望治疗T细胞驱动的自身免疫疾病，即将开展剂量递增研究 [48][49][51] - 论据 - 项目靶向CD19和CD70，可解决自身免疫疾病的潜在缺陷，能针对T细胞驱动的自身免疫疾病，如1型糖尿病 [48][49] - 以狼疮、系统性硬化症和炎性肌病患者为研究对象，开展篮子研究，探索低淋巴细胞清除或无淋巴细胞清除方案 [50] - 预计很快启动试验，目标是在2月前获得概念验证数据 [51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 对于316项目，标准治疗在类似患者群体中的信息有限，CD70靶向细胞疗法是新的治疗方式，可为患者提供更多选择 [13][15][16] - Alpha 3试验的无效性分析和淋巴细胞清除方案决策预计在明年上半年进行，将随机治疗36名患者（每组12名），根据安全性和MRD转化率选择淋巴细胞清除方案 [35][36][37] - Alpha 3试验目标患者群体中，预计五分之一到四分之一的患者MRD呈阳性，全球市场机会约为每年50亿美元 [44][46]