财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为2.5万美元，去年同期为3.5万美元 [7] - 2025年第一季度递延收入为15万美元，2024年第一季度为零 [7] - 2025年第一季度运营亏损为480万美元，2024年同期为410万美元 [8] - 2025年第一季度净亏损为530万美元，合每股0.64美元，2024年第一季度净亏损为220万美元，合每股0.33美元 [8] - 2025年第一季度经营活动所用现金为280万美元，季度末公司财务状况良好，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，无未偿债务 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 BRTX - 100项目 - 这是一种新型细胞疗法，用于治疗慢性腰椎间盘疾病（CLDD）的2期试验正在进行，将在美国16个临床地点招募最多99名受试者，按2:1随机分配接受BRTX - 100或安慰剂 [10][11] - 2025年2月报告前15名受试者26 - 52周盲法数据，无严重不良事件和剂量限制毒性，初步盲法视觉模拟量表（VAS）和Oswestry残疾指数（ODI）数据呈积极趋势 [11] - 2025年国际细胞与基因治疗学会年会上报告前15名受试者26、52和104周初步盲法数据，长期数据持续向好 [12] ThermoStem项目 - 公司正在开发基于棕色脂肪干细胞的细胞疗法，用于治疗肥胖和代谢紊乱，已建立涵盖美国和国际市场的专利组合，第一季度知识产权进一步扩大 [14][15] - 公司与一家未披露的商业阶段再生医学公司就ThermoStem代谢疾病项目潜在许可协议的讨论仍在进行 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司推进BRTX - 100和ThermoStem两个核心临床开发项目，高效管理现金储备以实现战略目标 [17][19] - 公司计划很快展示更多BRTX - 100试验的患者数据，对数据与之前趋势保持一致表示乐观 [18] - 公司通过扩大ThermoStem知识产权保护，确保长期市场独占权 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司自2025年初以来业务各方面执行良好，对未来充满期待 [6] - BRTX - 100的2期试验数据令人鼓舞，若趋势持续，试验有望达到主要和次要终点 [12][17] - 公司在患者招募方面采用新策略，预计患者入组速度将加快，不会受夏季假期影响 [36][37] 问答环节所有提问和回答 问题1: “初步终点”的含义以及是否会提高疗效终点 - 公司表示不会改变疗效终点，仍为30%改善 “初步” 指该终点非主要终点，主要终点是安全性，次要终点与疗效相关 [21][22] 问题2: 26周潜在中期分析是否取消 - 公司称尚未确定是否进行中期分析，这仍是一个选项，目前正在与团队内部讨论并准备与FDA沟通，以确定如何推进试验和缩短BLA审批流程 [23][24] 问题3: 即将在香港或中国展示的45名患者数据来源及展示时间 - 患者来自当前试验，展示时间为6月 [26][27] 问题4: 15名患者是否已到26周 - 公司确认15名患者在报告时到了12周，未到26周 [30][31] 问题5: 患者入组速度及夏季是否会放缓 - 公司表示入组速度将加快，新的招募策略已见成效，尽管招募患者困难，但相信新策略能抵消夏季假期的影响 [36][37] 问题6: FDA更注重疼痛还是功能改善 - 公司称尚未收到FDA具体反馈，将继续收集疼痛和功能改善数据，并与FDA讨论重点关注内容 [38][39] 问题7: 患者年龄分布及反应情况 - 患者年龄从20多岁到50多岁，盲法数据下难以确定具体反应，但各年龄段趋势一致 [40] 问题8: 形态学变化的观察结果 - 公司举例说明，一名患者52周时椎间盘水合增加、突出物变小、环形撕裂信号减弱，另一名患者情况变差 [42][43] 问题9: 更成熟的形态学数据能否补充数据包并减少注册研究规模 - 公司认为有可能，目前细胞疗法环境积极，希望利用BRTX产品的安全性和数据与FDA进行积极讨论 [45][46]