财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - VYJEVEC产品目前合规率在83%±5%，高于18个月前假设的50%，预计患者比例达到均衡分布时合规率将降至50% [3] - 公司认为VIGAVAC在皮肤领域有10亿美元的市场机会，拓展到眼部病变患者后，有望使Vizurex产品线价值超过10亿美元 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为美国可寻址患者群体为1200人，可通过分析ICP10代码的索赔数据来确定 [28] - 法国和德国有1000名确定患者，日本有200 - 400名患者 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划扩大美国销售团队，提高处方获取速度，预计Q2开始看到效果，Q3效果更明显，Q4趋于稳定 [6][10] - 公司正在推进VIGEVEC在欧洲的上市准备工作，预计Q3上市，认为欧洲市场合规率达到50%的时间将比美国长 [31][32] - 公司计划开展VIGAVAC治疗眼部病变的3期试验，预计很快开始 [36] - 公司有三个肺部项目，对吸入式递送平台有信心，希望在CF项目中验证载体表达，计划与监管机构讨论加速路径 [40][49] - 公司对NK新项目感到兴奋，希望在未来几周给药，并将提供市场机会、患者数量和研究设计的全面评估 [66][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VYJEVEC的市场机会充满信心，认为该药物有长期发展潜力，且未收到关于药物安全性和有效性的批评 [27] - 公司认为新的FDA领导层对超罕见疾病药物审批持积极态度，有利于公司产品获批 [49] 其他重要信息 - 公司已完成支持VIGEVAC标签变更的人体因素研究，并将数据提交给FDA，有望提高轻度至中度患者的利用率 [19][21] - 患者暂停用药主要是因为伤口愈合、健康问题或行政困扰，而非药物安全性或有效性问题 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: VYJEVEC从诱导期到维持期的进展如何 - 目前合规率在83%±5%，高于预期的50%，预计患者比例达到均衡分布时合规率将降至50% [3] 问题: 扩大销售团队如何改善运营 - 目前美国有17名销售代表负责52个州，增加销售代表可使获取处方更便捷，提高效率 [6] 问题: 医生需要多少次访问才能理解VIGIVAC的价值 - 这取决于医生和患者类型，社区医生可能需要多次访问才能理解，比与关键意见领袖交流所需时间长 [8] 问题: 扩大销售团队何时能看到效果 - 预计Q2开始看到一些效果，Q3效果更明显，Q4趋于稳定 [10] 问题: 是否会进一步扩大销售团队 - 最多可实现每个州一名代表，但在一些州不太现实，公司将在今年下半年重新评估，扩大幅度在50% - 75%之间 [11] 问题: 患者暂停用药的原因和程度如何 - 暂停用药主要是因为伤口愈合、健康问题或行政困扰，与药物安全性和有效性无关，难以准确统计暂停比例 [15][27] 问题: 如何确定可寻址患者群体为1200人 - 可通过分析ICP10代码的索赔数据来确定，投资者也可获取自己的ICP10数据进行分析 [28] 问题: VIGEFEC在欧洲的上市准备情况如何 - 预计Q3在欧洲上市，目前主要进行行政工作，如标签、包装和运输安排等，认为欧洲市场合规率达到50%的时间将比美国长 [31][32] 问题: 如何解决患者就诊和治疗的瓶颈 - 公司将与销售代表和关键意见领袖合作，安排患者就诊，并增加护理助理以减轻医生负担 [33][34] 问题: VIGAVAC扩展到眼部病变患者的机会有多大 - 目前谈论眼部定价还为时过早，但眼部治疗的价值主张大于皮肤治疗，有望使Vizurex产品线价值超过10亿美元 [38][39] 问题: 吸入式递送平台的信心来源是什么 - 三个肺部项目的数据表明药物安全，可在不同浓度和剂量下使用，且已证明A1AT蛋白的表达和功能 [40][42] 问题: 如何对呼吸产品线的三个项目进行优先级排序 - 主要挑战在于临床执行，尤其是CF项目和零患者的招募，公司对CMC有信心，希望与监管机构讨论加速路径 [46][49] 问题: CF项目的初始数据能说明什么 - 目标是通过支气管活检和免疫荧光检测显示野生型蛋白的表达，主要关注零患者的表达水平 [51][52] 问题: 皮肤和肺部的免疫原性有何差异 - 皮肤是最具免疫原性的器官，公司认为在皮肤治疗中证明的机制也适用于肺部 [55] 问题: 能否从单次给药中了解FEV1的改善情况 - 单次给药难以评估FEV1改善情况，需要多次给药并长期观察 [56] 问题: 重新给药的流程是怎样的 - 完成当前剂量后，可在几周内进入重新给药模式，公司正在进行alpha - one项目的重新给药 [61] 问题: AAT项目今年的披露预期是什么 - 预计重复之前的研究，并在更多患者中获得更可靠的数据，正在努力招募高剂量组患者 [63][65] 问题: 为什么对NK项目感到兴奋 - 公司已在动物研究中证明可将药物递送至角膜，且该项目机制明确，患者依从性有望提高 [67][68]