业绩总结 - DYNE-101在DM1的注册扩展队列中，计划于2026年中期提供数据，以支持2026年末的美国加速批准申请[9] - 截至2025年3月31日，公司现金储备为6.775亿美元，预计可持续到2026年第四季度[62] 用户数据 - 在ACHIEVE试验中，56名患者的基线vHOT平均为9.2秒，6个月时DYNE-101组的vHOT改善为-3.0秒，改善幅度为39%[20][30] - DYNE-101在6个月时的中指肌肉松弛时间（vHOT）改善为+1.9秒，较基线提高10%[37] - 在12个月时，DYNE-101的vHOT改善为-12.3秒，较基线下降46.5%[37] - 6.8 mg/kg Q8W剂量组在12个月时的MDHI总分为26.5，较基线的18.7提高44%[37] 新产品和新技术研发 - DYNE-101的FDA突破性疗法认证已获得，下一步是提交注册扩展队列的修订协议[9] - DYNE-101的长期数据支持其作为临床获益的早期指标，增强了对6个月结果的信心[22] - DYNE-101的注册扩展队列目前正在招募中，主要终点为6个月时中指肌张力的变化[21] - 公司计划在2026年第一季度启动确认性三期临床试验[54] 安全性和不良事件 - DYNE-101的安全性数据持续良好，未见显著不良反应[22] - 参与者中，100%报告至少有1个治疗相关不良事件（TEAE），其中61%为相关TEAE[42] - 6.8 mg/kg Q8W组中，75%报告至少1个相关TEAE[42] - 主要不良事件中，41%参与者出现鼻咽炎，34%出现程序性疼痛，30%出现流感[46] - DYNE-101的安全性资料显示，未出现与研究药物相关的严重不良事件[51] 未来展望 - 预计2026年中将公布注册扩展队列的数据，以支持潜在的美国加速批准申请[59]