业绩总结 - 针对非步态患者的ELEVIDYS，报告显示有一例因急性肝衰竭去世的肝损伤病例[6] - 公司承诺在非步态患者中持续监测肝酶升高情况，保持治疗协议不变[23] 用户数据 - Sirolimus被证明能够有效抑制T细胞，减轻可能导致急性肝损伤的炎症反应[8] - 预临床结果显示，Sirolimus有效降低肝酶升高，AST和ALT水平在不同时间点的变化被监测[17] 新产品和新技术研发 - 公司计划与多学科临床专家和监管机构协商，开发增强的免疫抑制方案[6] - 在临床设置中，继续在ELEVIDYS输注前后施用皮质类固醇[23] - 公司将对ENVISION研究的协议修订进行评估，以引入Sirolimus作为免疫抑制方案的一部分[23] 市场扩张和并购 - ENVISION研究暂停，等待协议修订以纳入额外的免疫抑制措施[6] - 在增强方案获得批准之前，暂停对非步态患者的ELEVIDYS商业发货[6] 负面信息 - 针对非步态患者的ELEVIDYS，报告显示有一例因急性肝衰竭去世的肝损伤病例[6]