业绩总结 - HELIOS试验中，PB&TURSO的主要目标是评估其在24周内对残余β细胞功能的影响，监测C肽水平[20] - 在第24周，PB&TURSO治疗组的C肽反应显示出显著改善，ITT组的C肽AUC变化为8.6 ng/mL（标准误：11.0）[34] - 9名参与者在第24周的HbA1c水平较基线降低，ITT组的HbA1c平均变化为-0.09%（标准误：0.14%）[40] - 8名参与者在最佳矫正视力（BCVA）方面表现出改善或稳定，ITT组的BCVA变化为-0.11（标准误：0.12）[51] - 参与者中，10名在第24周的C肽峰值时间维持或减少，表明胰腺功能改善[38] 用户数据 - 参与者的中位年龄为25岁，症状出现的中位年龄为21岁，诊断后的中位时间为5年[24] - 参与者的基线特征显示，糖尿病和糖尿病抗利尿症的发生率分别为75%和91.7%[24] - 试验中，12名参与者中有11名确诊为Wolfram综合症，符合纳入标准[26] 安全性与耐受性 - PB&TURSO在12名参与者中，91.7%（11人）报告至少1个治疗相关不良事件（TEAE）[53] - 75.0%（9人）的TEAE被认为与研究药物相关[53] - 50.0%（6人）报告腹泻为最常见的TEAE，所有病例均为轻度[55] - 25.0%（3人）因TEAE中断药物，25.0%（3人）因TEAE减少剂量[53] - 所有TEAE均为轻度或中度，未发现新的安全信号[55] 未来展望 - HELIOS分析显示，PB&TURSO在胰腺功能和血糖控制方面有所改善，具体通过C肽和其他葡萄糖代谢标志物测量[56] - 计划在所有参与者完成48周后进行分析，以提供更多见解[56] - 结果将为计划的第三阶段项目提供信息[56] - 目前尚无针对Wolfram综合症的疾病修饰疗法[56] - 感谢HELIOS试验参与者及其支持者的贡献[58]