现金流与财务状况 - 截至2024年6月，公司的现金、现金等价物和短期投资约为1.74亿美元，预计可支持运营至2025年末[8] Ixo-vec临床研究成果 - Ixo-vec在LUNA试验中显示出最佳的临床活性，76%的患者在26周内保持无注射状态[10] - 88%的患者在预先指定的调查中更喜欢Ixo-vec而非之前的注射治疗[10] - Ixo-vec在OPTIC研究中显示出4.5年以上的稳定aflibercept表达，且在难治患者中表现出强大的耐受性[13] - 在OPTIC研究中，93%的患者在一年内无炎症，第二年达到100%[10] - Ixo-vec的临床效益在3年后仍然显著，且具有良好的长期安全性[10] - Ixo-vec在湿性AMD治疗中总体耐受性良好[62] - 参与者在Ixo-vec治疗后3年内BCVA平均变化为+5字母，CST平均变化为-403 μm[56] 市场机会与未来展望 - 全球湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）市场机会约有150万患者在美国，全球患者约2000万，每年新增病例约20万[14] - 预计到2025年，全球销售额将从2015年的60亿美元增长至约90亿美元[17] - 假设基因治疗的3-5年效益，1%的市场份额可带来约2.6亿至4.4亿美元的收入[18] - 预计2025年计划启动的III期试验将进一步验证Ixo-vec的疗效和安全性[12] - 预计2024年下半年将继续进行监管互动[124] - 2024年第四季度将发布LUNA 52周数据，包括所有可用的安全性数据[124] - 2025年上半年计划启动Phase 3试验[124] 治疗效果与患者反馈 - Ixo-vec在3年内将年化抗VEGF注射率减少了84%[62] - 53%的参与者在3年后实现了无注射状态[62] - 2E11 vg/eye组的平均BCVA变化为+6.4字母（90% CI: -6.4, 1.6）[36] - 2E11 vg/eye组的平均CST变化为-89.7 μm（90% CI: -164.0, -15.5）[36] - 58%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少58%[40] - 81%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少81%[40] - LUNA 6E10组的平均年化注射次数为10.2，LUNA 2E11组为9.9，OPTIC 2E11组为1.4[74] - 在接受≤6次注射的患者中，90%的患者在Ixo-vec治疗后无注射[78] - 91%的参与者在研究期间的任何访问中无或轻微炎症（0或微量/0.5+ AC细胞）[105] - 100%的LUNA 6E10 + Difluprednate组参与者更倾向于选择Ixo-vec而非标准抗VEGF治疗[110] - Ixo-vec治疗在6个月至3年内实现了显著的注射负担减少，LUNA (2E11)组的年化注射负担减少率为76%[112] 其他新策略与研发进展 - RGX-314 SCS在AAVIATE研究中，56名受试者中有21名在1E12剂量下于第4周接受了加强注射[116] - 4D-150 PRISM Phase 2a研究截至2024年2月3日的数据表明，注射无需求的患者比例在不同时间点有所变化[116] - 数据截止日期为2024年2月14日，显示Ixo-vec在视觉和解剖端点上在26周内保持稳定[125]