临床试验进展 - XPro在阿尔茨海默病的II期临床试验已完全入组，预计2025年6月公布顶线认知结果[5] - CORDStrom在隐性营养性表皮松解症（RDEB）完成了盲法随机试验，计划于2026年提交美国生物制品许可申请（BLA）[5] - INKmune在转移性去势抵抗性前列腺癌的I期剂量递增队列已完成，2025年将进行开放标签的II期试验[5] 市场机会与用户数据 - CORDStrom的市场机会预计超过10亿美元，针对美国、英国和欧盟的4000多名RDEB患者[50] - CORDStrom计划于2025年底提交BLA申请，预计在2026年获得美国、英国和欧盟的批准[53] 试验结果与疗效 - XPro在I期试验中显示出对神经炎症的剂量依赖性减少，CSF生物标志物显著降低[16] - XPro在I期试验中，1mg/kg剂量每周皮下注射12周后，pTau217生物标志物显著降低，p<0.0001[19] - CORDStrom在30名儿童患者的试验中，未报告任何与CORDStrom相关的严重不良事件[52] - CORDStrom的顶线结果显示在瘙痒评估、临床评分和生活质量方面有显著改善[52] - CORDStrom治疗在所有患者组中均显示出瘙痒改善，且10名中有13名受访者确认其在瘙痒、伤口护理和生活质量方面的临床益处[64] - CORDStrom的主要终点为瘙痒，次要终点包括疼痛、EBDASI、iscorEB、生活质量和伤口愈合[67] - 在6个月的iscorEB结果中，CORDStrom治疗组的评分相较于基线有显著改善[69] - CORDStrom治疗的耐受性良好，使得治疗过程更加顺利[64] - CORDStrom的疗效在中重度RDEB患者中经过3个周期的治疗（每周期2剂）进行评估[67] - CORDStrom治疗显示出对RDEB的系统性益处，改善了与疾病相关的额外皮肤外表现[68] 未来展望 - CORDStrom的BLA提交预计在2026年上半年完成[83] - CORDStrom的开放标签试验目标包括将瘙痒的减少与伤口愈合的改善相关联[64]