业绩总结 - Amezalpat (TPST-1120)在一线肝细胞癌（HCC）随机试验中显示出显著的生存改善，整体生存期（OS）中位数为21个月，相较于对照组的15个月，风险比（HR）为0.65[32] - Amezalpat联合治疗的确认客观反应率（ORR）为30%，而对照组为13.3%[32] - 在β-catenin突变患者中，Amezalpat的确认ORR为43%（100%疾病控制率）[32] - Amezalpat在所有疗效指标上均优于标准治疗，显示出一致的改善[31] - Amezalpat的安全性可控，无新信号出现[33] - Amezalpat的药物剂量强度为93.6%，高于对照组的88.9%[46] 用户数据 - 在PD-L1阴性患者中，Amezalpat的确认ORR为27%，对照组为7%[32] - 在PD-L1阳性患者中，Amezalpat组的生存风险比为0.36（95% CI: 0.12-1.11），而PD-L1阴性患者的生存风险比为0.64（95% CI: 0.28-1.45）[45] - 在Amezalpat组中，20/40名患者仍在生存随访中，而对照组为9/30名[58] 未来展望 - 目前，Amezalpat的临床开发计划包括在2025年上半年启动的三期试验[8] - 预计Amezalpat的关键临床试验将在2025年进行，涵盖超过700名患者[49] - 预计2025年将提交标准CMC和ADME数据，以满足FDA的要求[52] - Amezalpat的市场潜力巨大，预计全球首线HCC患者数量将增长55%，达到140万[57] 新产品和新技术研发 - Tempest Therapeutics在HCC领域拥有强大的市场机会，且在肾细胞癌（RCC）和胆管癌（CCA）中也获得了积极数据[6] - Amezalpat在临床试验中表现出对免疫冷肿瘤和PD-L1阴性肿瘤的良好反应[37] - FDA已授予Amezalpat孤儿药资格，并于2025年1月授予快速通道资格[52] 负面信息 - Amezalpat组合的安全性与标准治疗（AB SoC）相似，75.9%的患者经历了3级或以上的不良事件[46] 其他新策略 - Tempest Therapeutics的多样化产品组合为公司提供了战略选择[6]